Lipella Pharmaceuticals Inc. annonce que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé une demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour les essais cliniques du LP-410 dans le traitement de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) par voie orale. L'étude clinique de Lipella, intitulée A Multicenter, Dose-Ranging Trial Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of LP-410 in Subjects with Symptomatic Oral GVHD, devrait débuter au cours du second semestre 2024. Le LP-410 cible les mécanismes sous-jacents de la GVHD orale, ce qui pourrait constituer une option thérapeutique sûre et efficace pour les personnes concernées.

Lipella a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le tacrolimus dans le traitement de la GVHD le 8 novembre 2023. La GVHD orale est une maladie rare et grave. La GVHD est une cause majeure de morbidité et de mortalité, la GVHD chronique étant la principale cause de mortalité non maligne après une transplantation de cellules hématopoïétiques (HCT).

Il s'agit d'un syndrome clinique dans lequel les cellules T dérivées du donneur attaquent les propres tissus du patient, en l'occurrence la muqueuse buccale. Il n'existe actuellement aucun traitement médicamenteux local approuvé par la FDA pour la GVHD orale.