Lipella Pharmaceuticals Inc. a annoncé les premiers résultats de l'essai clinique de phase 2a de la société, récemment terminé, évaluant la sécurité et l'efficacité de son candidat médicament LP-10 pour la cystite hémorragique, une maladie rare mais hautement morbide pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA. L'essai clinique de phase 2a du LP-10 était une étude multicentrique à doses croissantes. L'étude a recruté 13 sujets atteints de cystite hémorragique réfractaire modérée à sévère. Ces sujets ont été traités avec jusqu'à deux séries d'instillations intravésicales de LP-10 dans la vessie.

Les résultats principaux indiquent : - Tous les sujets ont toléré les instillations de LP-10 et ont terminé l'étude sans rapporter d'événements indésirables graves liés au produit. L'analyse pharmacocinétique de LP-10 a démontré une courte durée d'absorption systémique. Une réponse à la dose a été notée et il y a eu - Diminution de l'hématurie - Diminution des saignements cystoscopiques et des sites d'ulcération - Amélioration des symptômes urinaires des patients - L'analyse des répondeurs a noté une réponse complète chez 3 sujets, une réponse partielle chez 7 sujets et aucune réponse chez 3 sujets.