InnoCare Pharma a annoncé que le premier patient a été traité dans le cadre de l'essai d'enregistrement de phase III de l'orelabrutinib, l'inhibiteur de la BTK (Bruton Tyrosine Kinase) de la société, pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) en Chine. Selon les données présentées au congrès hybride 2023 de l'Association européenne d'hématologie (EHA) (numéro de résumé : S299), les résultats de l'étude de phase II ont montré que l'orelabrutinib, administré à raison de 50 mg par jour et de 30 mg par jour, était sûr dans le traitement des patients atteints de PTI, 40 % des patients du bras 50 mg ayant atteint le critère d'évaluation principal. L'orelabrutinib, un nouvel inhibiteur de BTK développé par InnoCare, présente une grande sélectivité de cible et un bon profil de sécurité, ce qui le rend approprié pour le développement de diverses maladies auto-immunes.

Actuellement, aucun inhibiteur de BTK n'a été approuvé dans le monde pour le traitement du PTI. Le PTI est un trouble acquis à médiation immunitaire caractérisé par une diminution du nombre de plaquettes dans le sang périphérique, entraînant un risque accru d'ecchymoses et de saignements. Le taux d'incidence annuel du PTI chez l'adulte est d'environ 2 à 10 pour 100 000 personnes.

Seuls 70 % des patients répondent au traitement de première intention. Il est donc nécessaire d'explorer de nouvelles thérapies. L'orelabrutinib devrait offrir une meilleure option thérapeutique aux patients atteints de PTI.

L'orelabrutinib est un inhibiteur de BTK hautement sélectif développé par InnoCare pour le traitement des cancers et des maladies auto-immunes. Le 25 décembre 2020, l'orelabrutinib a reçu l'approbation conditionnelle de l'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) dans deux indications : le traitement des patients atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC) / lymphome lymphocytaire de petite taille (SLL) en rechute/réfractaire, et le traitement des patients atteints de lymphome à cellules du manteau (MCL) en rechute/réfractaire.

Fin 2021, l'orelabrutinib a été inscrit sur la liste nationale des médicaments remboursables afin de bénéficier à un plus grand nombre de patients atteints de lymphome. Le 22 novembre 2022, l'orelabrutinib a été approuvé pour le traitement du MCL R/R à Singapour.

Le 20 avril 2023, l'orelabrutinib a été approuvé pour le traitement du MZL r/r en Chine. Outre les indications approuvées, des essais cliniques multicentriques et multi-indications sont en cours aux États-Unis et en Chine avec l'orelabrutinib en monothérapie ou en association, notamment pour le traitement de première ligne du sous-type MCD du lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL). La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à l'orelabrutinib le statut de Breakthrough Therapy Designation pour le traitement du MCL r/r.

Le recrutement des patients de l'essai de phase II pour le traitement de la MCL R/R a été achevé aux États-Unis. La Société prévoit de soumettre le dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au milieu de l'année 2024. En outre, la Société a obtenu la preuve de concept de l'orelabrutinib pour le traitement du purpura thrombocytopénique immunitaire primaire (PTI) et l'essai d'enregistrement de phase III est en cours en Chine. Les études globales de phase II de l'orelabrutinib pour le traitement de la sclérose en plaques (SEP) et les essais cliniques pour le traitement du LED ont atteint la preuve de concept, et l'étude de phase II de l'orelabrutinib pour le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) est en cours en Chine.