GenSight Biologics a annoncé que les sujets atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON) traités avec LUMEVOQ® continuaient à présenter une amélioration significative de leur vision quatre ans après une seule injection de la thérapie génique. Ces résultats proviennent de RESTORE (CLIN06), l'étude de suivi à long terme à laquelle ont été invités les participants aux essais pivots de phase III RESCUE1 et REVERSE2. Lorsque les sujets de RESTORE se sont inscrits à l'étude, 2 ans après l'injection unique, ils avaient déjà connu des améliorations cliniquement significatives par rapport au point le plus bas (le nadir) de leur meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) : +18,8 lettres ETDRS équivalentes dans leurs yeux traités par LUMEVOQ® et +17,3 lettres équivalentes dans leurs yeux traités par un système fictif. Quatre ans après le traitement, l'amélioration bilatérale par rapport au nadir s'est maintenue, les yeux traités avec LUMEVOQ® présentant une amélioration moyenne par rapport au nadir de +22,5 lettres équivalentes et les yeux traités avec le sham présentant une amélioration moyenne de +20,5 lettres équivalentes. L'impact de ces résultats sur les patients est démontré par l'augmentation des scores de qualité de vie (QdV) autodéclarés à l'année 4 par rapport aux données de base. La qualité de vie globale moyenne a augmenté d'une magnitude cliniquement significative par rapport au début de l'étude, sous l'effet d'augmentations cliniquement significatives des sous-scores correspondant à la santé mentale et à la capacité d'effectuer des activités de manière autonome (par exemple, difficultés de rôle, dépendance, activités de près et de loin, vision générale).