GenSight Biologics rapporte que l'amélioration cliniquement significative de la vision se maintient 4 ans après un traitement unique par thérapie génique LUMEVOQ®.
Le 24 janvier 2022 à 07:30
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GenSight Biologics a annoncé que les sujets atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON) traités avec LUMEVOQ® continuaient à présenter une amélioration significative de leur vision quatre ans après une seule injection de la thérapie génique. Ces résultats proviennent de RESTORE (CLIN06), l'étude de suivi à long terme à laquelle ont été invités les participants aux essais pivots de phase III RESCUE1 et REVERSE2. Lorsque les sujets de RESTORE se sont inscrits à l'étude, 2 ans après l'injection unique, ils avaient déjà connu des améliorations cliniquement significatives par rapport au point le plus bas (le nadir) de leur meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) : +18,8 lettres ETDRS équivalentes dans leurs yeux traités par LUMEVOQ® et +17,3 lettres équivalentes dans leurs yeux traités par un système fictif. Quatre ans après le traitement, l'amélioration bilatérale par rapport au nadir s'est maintenue, les yeux traités avec LUMEVOQ® présentant une amélioration moyenne par rapport au nadir de +22,5 lettres équivalentes et les yeux traités avec le sham présentant une amélioration moyenne de +20,5 lettres équivalentes. L'impact de ces résultats sur les patients est démontré par l'augmentation des scores de qualité de vie (QdV) autodéclarés à l'année 4 par rapport aux données de base. La qualité de vie globale moyenne a augmenté d'une magnitude cliniquement significative par rapport au début de l'étude, sous l'effet d'augmentations cliniquement significatives des sous-scores correspondant à la santé mentale et à la capacité d'effectuer des activités de manière autonome (par exemple, difficultés de rôle, dépendance, activités de près et de loin, vision générale).
GenSight Biologics S.A. est spécialisé dans la recherche et le développement de thérapies géniques destinées au traitement des maladies mitochondriales et neurodégénératives de l'oeil.
A fin 2023, la société dispose d'un portefeuille de 2 produits, dont 1 en phase III de développement clinique (Lumevoq pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber) et 1 en phase I/II de développement clinique (GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire).
GenSight Biologics rapporte que l'amélioration cliniquement significative de la vision se maintient 4 ans après un traitement unique par thérapie génique LUMEVOQ®.