GenSight Biologics a annoncé la publication dans le journal Communications Biology des résultats de l'étude du produit de thérapie génique GS030-Drug Product (GS030-DP) chez le singe. L'article est la première publication constituant la preuve de concept de l'activation de cellules ganglionnaires de la rétine (RGCs) après traitement par thérapie génique optogénétique avec GS030-DP chez le singe. "
"Plus précisément, l'activation spatiotemporelle des RGCs a permis de discriminer les formes, induisant une acuité visuelle de Snellen estimée de 20/249, supérieure au niveau de cécité légale", a expliqué la biotech française.
" Nous sommes fiers que ces résultats, qui ont servi à appuyer l'autorisation de l'essai clinique de Phase I/II Pionner de GS030, soient publiés dans Communications Biology " a commenté Bernard Gilly, co-fondateur et Directeur Général de GenSight.
" Cet essai clinique de Phase I/II recrute actuellement des patients atteints de rétinopathie pigmentaire dont la vision est limitée à la perception de la lumière, et son objectif est de démontrer que les résultats observés chez le singe se traduisent en rétablissement de la vision utile chez ces patients ".
GenSight Biologics S.A. est spécialisé dans la recherche et le développement de thérapies géniques destinées au traitement des maladies mitochondriales et neurodégénératives de l'oeil.
A fin 2023, la société dispose d'un portefeuille de 2 produits, dont 1 en phase III de développement clinique (Lumevoq pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber) et 1 en phase I/II de développement clinique (GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire).