Gamida Cell Ltd. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la thérapie cellulaire allogénique de Gamida Cell, Omisirge® (omidubicel-onlv), pour une utilisation chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus souffrant de malignités hématologiques et devant subir une transplantation de sang de cordon ombilical après un conditionnement myéloablatif, afin de réduire le temps nécessaire à la récupération des neutrophiles et l'incidence des infections. Omisirge a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire, de revue prioritaire et de médicament orphelin de la part de la FDA, reflétant le besoin non satisfait de sources de donneurs supplémentaires pour les greffes de cellules souches. Il s'agit de la première thérapie de transplantation de cellules souches allogéniques à être approuvée sur la base d'une étude clinique de phase 3 mondiale et randomisée.

Dans une étude clinique de phase 3 mondiale et randomisée, Omisirge a démontré un temps médian de récupération des neutrophiles de 12 jours dans la population en intention de traiter, comparé à 22 jours pour le sang de cordon standard (p < 0,001).L'incidence des infections bactériennes de grade 2/3 ou des infections fongiques de grade 3 jusqu'à 100 jours après la transplantation a été observée chez 39 % des patients du groupe Omisirge et 60 % des patients du groupe sang de cordon standard. Les résultats complets de l'étude clinique de phase 3 sont disponibles dans Blood, le journal officiel de l'American Society of Hematology. Le profil de sécurité d'Omisirge est conforme aux effets indésirables attendus d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques après un conditionnement myéloablatif. Parmi les 117 patients ayant reçu Omisirge, quelle que soit la maladie, des réactions à la perfusion sont survenues chez 47 % des patients (grade 3 ou 4 chez 15 %), une réaction aiguë du greffon contre l'hôte (GvHD) chez 58 % des patients (grade III-IV chez 17 %), une GvHD chronique chez 35 % des patients et une défaillance du greffon chez 3 % des patients.

Plus de 40 % des patients de l'étude de phase 3 d'Omisirge étaient issus de la diversité raciale et ethnique, ce qui souligne la mesure dans laquelle Omisirge peut contribuer à réduire les disparités en matière de santé dans le domaine de la transplantation de cellules souches. La transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques propose une option potentiellement curative pour les hémopathies malignes, notamment la leucémie myéloïde aiguë, la leucémie lymphoblastique aiguë, la leucémie myéloïde chronique et les syndromes myélodysplasiques. La greffe allogénique utilise des cellules provenant d'un donneur autre que le receveur.

Omisirge est fabriqué pour améliorer et augmenter le nombre de cellules progénitrices en utilisant la technologie propriétaire de la nicotinamide (NAM). Ce processus produit des cellules progénitrices hématopoïétiques enrichies, ce qui permet de préserver leur caractère souche, leur localisation dans la moelle osseuse et leur capacité de prise de greffe. Omisirge est fabriqué dans l'usine de Gamida Cell à Kiryat Gat, en Israël, qui est à la pointe de la technologie et dispose d'une licence GMP.

Omisirge devrait être livré aux centres de transplantation dans les 30 jours suivant le début de la fabrication. Gamida Cell Assist, une ressource clé pour programmer la fabrication d'Omisirge, apportera son soutien aux patients, aux soignants et à l'équipe de transplantation de l'hôpital à chaque étape du processus. Omisirge est maintenant disponible aux États-Unis et les centres de transplantation peuvent le commander pour les patients appropriés.

L'intégration des centres de transplantation est en cours.