Everest Medicines a annoncé que l'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) a accepté la soumission d'une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) visant à obtenir l'approbation complète de NEFECON® sur la base des données cliniques complètes de l'étude mondiale de phase 3 NeflgArd. NEFECON® devrait devenir le premier traitement de la néphropathie à IgA (IgAN) dans la maladie à recevoir l'approbation complète de l'APMN. NEFECON® a été approuvé pour la première fois en novembre 2023 dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée de l'APMN pour le traitement de la néphropathie à IgA primaire chez les adultes présentant un risque de progression de la maladie.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé NEFECON® en gélules à libération retardée pour les adultes atteints d'IgAN primaire et présentant un risque de progression de la maladie, quel que soit le niveau de protéinurie. Cette demande complémentaire est basée sur l'essai clinique mondial de phase 3 NefIgArd. L'étude clinique mondiale de phase 3 NefIgArd est une étude randomisée, en double aveugle et multicentrique qui a évalué l'efficacité et la sécurité de NEFECON® à la dose de 16 mg par jour, en comparaison avec un placebo, chez des patients adultes atteints d'IgAN primaire et recevant un traitement optimisé par RASi.

Dans l'étude globale, NEFECON® a démontré un bénéfice statistiquement significatif et cliniquement pertinent par rapport au placebo sur le taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) sur une période de deux ans, soit 9 mois de traitement avec NEFECON® et 15 mois de suivi sans médicament. La réduction du rapport protéines-créatinine urinaire (RPCU) observée avec le traitement par NEFECON® a également été durable et la proportion de patients présentant une microhématurie dans le groupe NEFECON® a diminué. Les résultats de l'analyse de la sous-population chinoise ont montré que l'effet du traitement par NEFECON® était numériquement plus important que celui du placebo sur la fonction rénale, la protéinurie et la microhématurie.

Le changement absolu moyen du DFGe par rapport à la valeur initiale à 24 mois a montré que la détérioration de la fonction rénale avec NEFECON® était inférieure d'environ 66 % par rapport à la population globale, qui a montré une réduction de la perte de la fonction rénale inférieure de 50 %. Les patients traités par NEFECON® en Chine continentale ont montré une réduction de 31% (95% CI 0%, 53%) de la protéinurie par rapport au placebo à 9 mois et une réduction de 43% (95% CI 8%, 65%) à 24 mois. Ceci est à comparer à l'analyse des données globales dans laquelle les patients traités par NEFECON® ont enregistré une réduction d'environ 30% de la protéinurie à la fois à 9 mois et à 24 mois par rapport au placebo. NEFECON® a été généralement bien toléré, avec un profil de sécurité dans la population chinoise généralement cohérent avec l'étude globale.

Les données concernant les patients chinois ont été présentées lors de la semaine du rein 2023 de l'American Society of Nephrology (ASN).