Dans un projet de décision mardi, les Centers for Medicaid and Medicare Services (CMS), qui gèrent le plan de santé gouvernemental pour les personnes âgées de plus de 65 ans, ont déclaré qu'ils couvriraient Aduhelm, et des traitements similaires, uniquement pour les patients inscrits dans des essais cliniques approuvés.

Les actions de Biogen Inc. étaient en baisse de plus de 7 % à 223,77 dollars dans l'après-midi, tandis que les actions des fabricants de médicaments développant des traitements similaires, comme Eli Lilly and Co, Roche Holding AG et Eisai Co Ltd, ont chuté de 2 à 5 %.

"Il semblerait que ce qui se passe, c'est que le coût passe avant les besoins des patients atteints de la maladie d'Alzheimer", a déclaré à Reuters Harry Johns, directeur général de l'association de défense des patients Alzheimer.

Il a estimé que sur le million environ de patients atteints de la maladie d'Alzheimer qui pourraient maintenant être éligibles pour Aduhelm, quelques milliers au mieux pourraient être inscrits dans de futurs essais approuvés par la CMS, dont la réalisation prendra des années.

Le prix élevé de l'Aduhelm a suscité des inquiétudes quant à l'impact qu'il pourrait avoir sur le programme Medicare, étant donné que la maladie d'Alzheimer est une maladie liée à l'âge et qu'environ 85 % des personnes susceptibles d'utiliser le médicament font partie du régime public.

D'autres assureurs santé se sont également demandé si les avantages de l'Aduhelm valaient son coût.

"Nous sommes d'accord avec la CMS pour dire qu'il est nécessaire d'obtenir davantage de données cliniques sur l'efficacité, ce qui sera essentiel pour s'assurer que ces nouveaux médicaments apportent une réelle valeur aux patients avant d'en élargir l'accès", a déclaré Matt Eyles, président et directeur général du groupe commercial America's Health Insurance Plans.

Jusqu'à présent, les ventes ont été faibles et Biogen a réduit le mois dernier le prix de liste du médicament d'environ la moitié, à 28 200 dollars par an.

Biogen avait misé sur la décision de couverture du gouvernement pour stimuler les ventes d'Aduhelm, qui a été approuvé par la Food and Drug Administration américaine en juin, malgré le vote des conseillers externes de l'agence selon lequel les avantages cliniques du traitement n'avaient pas été prouvés.

Un seul des deux essais pivots de Biogen a montré qu'Aduhelm pouvait ralentir le rythme du déclin cognitif chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer.

Selon Cory Kasimov, analyste chez J.P. Morgan, le projet de décision de Medicare réduit à néant tout espoir de voir Aduhelm gagner du terrain dans un avenir proche.

Les analystes ont déclaré que la décision, si elle est maintenue, pourrait entraîner des ventes négligeables d'Aduhelm en 2022 et 2023. Le traitement a rapporté des ventes de 300 000 dollars au troisième trimestre, alors que l'estimation moyenne des analystes était de 10,8 millions de dollars.

"Il est impératif de modifier ce projet de décision afin de s'aligner sur le remboursement d'autres thérapies pour les maladies progressives, où les patients ont un accès immédiat et égal aux médicaments approuvés par la FDA", a déclaré Biogen dans un communiqué.

Aduhelm, administré en perfusion mensuelle, est un anticorps monoclonal conçu pour éliminer un type de plaque cérébrale associé à la maladie d'Alzheimer. Les patients doivent être surveillés en raison d'effets secondaires potentiels, notamment un gonflement du cerveau.

Les conditions finales de couverture de l'agence, qui doivent être fixées d'ici le 12 avril, devraient s'appliquer à tous les médicaments de la classe.

Eli Lilly mène actuellement une étude comparative entre son médicament expérimental, le donanemab, et l'Aduhelm, et a laissé entendre qu'il ne serait pas soumis à des restrictions similaires s'il démontrait des avantages évidents.

"Nous espérons que pour les médicaments dont l'efficacité est établie, la CMS garantira l'accès à tous les patients appropriés sans créer d'autres inégalités en matière de santé", a déclaré Lilly dans une déclaration envoyée par courrier électronique.