Disc Medicine Inc. a annoncé que le premier patient a été recruté pour l'essai clinique de phase 1/2 de la bitopertine dans l'anémie de Diamond-Blackfan (DBA), parrainé par les National Institutes of Health. La bitopertine est un inhibiteur expérimental du transporteur de glycine 1 (GlyT1) administré par voie orale et conçu pour moduler la biosynthèse de l'hème. L'étude de phase 1/2 sera un essai d'escalade de dose à un seul bras de la bitopertine chez des patients DBA qui ont une maladie réfractaire aux stéroïdes et/ou en rechute ou qui ne tolèrent pas les corticostéroïdes systémiques.

L'étude comprend une escalade de dose planifiée pour chaque participant afin d'évaluer continuellement la réponse hématologique. À l'issue de la période de traitement principale, les patients peuvent poursuivre un traitement prolongé dans le cadre de l'essai. Cette étude sera menée et financée par le NIH dans le cadre d'un accord de coopération pour la recherche et le développement (CRADA), sous la direction du Dr Cynthia Dunbar, M.D., chercheur émérite du NIH, chef de la branche de biologie translationnelle des cellules souches et chef de la section d'hématopoïèse moléculaire du NHLBI, et du Dr David Young, M.D., Ph.D., clinicien membre du personnel du NHLBI, en tant que chercheur principal.

Le contenu de cette recherche relève de la seule responsabilité des auteurs et ne représente pas nécessairement le point de vue officiel des National Institutes of Health.