Decibel Therapeutics a annoncé le dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour un essai clinique de phase 1/2 sur des patients pédiatriques de DB-OTO, un produit candidat de thérapie génique conçu pour permettre une restauration durable de l'audition chez les personnes atteintes d'une perte auditive congénitale profonde due à une déficience en otoferline. DB-OTO est développé en collaboration avec Regeneron Pharmaceuticals. Il s'agit d'une thérapie génique à double vecteur basée sur le virus adéno-associé (AAV), conçue pour fournir une audition durable aux personnes atteintes d'une perte auditive congénitale profonde due à des mutations du gène de l'otoferline. Le produit candidat utilise un promoteur exclusif et sélectif des cellules pour exprimer le transgène de l'otoferline dans les cellules ciliées, dans le but de permettre à l'oreille de transmettre le son au cerveau et de fournir une audition.

Lors d'études précliniques, Decibel a observé que l'administration locale de DB-OTO dans l'oreille entraînait la production de la protéine otoferline et l'établissement de réponses du tronc cérébral auditif au son dans un modèle de maladie des rongeurs atteints de surdité congénitale. DB-OTO a reçu les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la FDA en 2021.