Decibel Therapeutics, Inc. a annoncé la soumission de demandes d'essais cliniques (CTA) à l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) au Royaume-Uni et à l'Agence espagnole des médicaments et des dispositifs médicaux (AEMPS) pour un essai clinique de phase 1/2 chez des patients pédiatriques de DB-OTO, un produit candidat de thérapie génique conçu pour fournir une audition durable aux personnes atteintes d'une perte auditive congénitale profonde due à une déficience en otoferline. DB-OTO est développé en collaboration avec Regeneron Pharmaceuticals et est un produit candidat de thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) et à double vecteur. L'otoferline est une protéine exprimée dans les cellules ciliées internes de la cochlée qui permet la communication entre les cellules ciliées sensorielles de l'oreille interne et le nerf auditif.

Les nouveau-nés nés avec des mutations du gène de l'otoferline ont des structures entièrement développées dans l'oreille interne. Cependant, ces nouveau-nés présentent une perte auditive profonde car la signalisation entre l'oreille et le cerveau est perturbée. DB-OTO utilise un promoteur exclusif et sélectif des cellules pour exprimer le transgène de l'otoferline dans les cellules ciliées, dans le but de permettre à l'oreille de transmettre le son au cerveau et de fournir une audition.

DB-OTO a reçu les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la FDA américaine en 2021, et le 17 octobre 2022, Decibel a reçu l'autorisation de la FDA américaine pour sa demande de drogue nouvelle de recherche (IND) afin de lancer un essai clinique pédiatrique de phase 1/2 aux États-Unis chez les enfants et les nourrissons. À propos de Decibel TherapeuticsDecibel Therapeutics est une société de biotechnologie au stade clinique qui se consacre à la découverte et au développement de traitements transformateurs pour restaurer et améliorer l'audition et l'équilibre, l'un des domaines où les besoins sont insatisfaits en médecine. Decibel a construit une plateforme propriétaire qui intègre la génomique unicellulaire et les analyses bioinformatiques, les technologies de thérapie génique de précision et l'expertise en biologie de l'oreille interne.

Decibel exploite sa plateforme pour faire progresser les thérapies géniques conçues pour remplacer sélectivement des gènes pour le traitement de la perte auditive congénitale et monogénique et pour régénérer les cellules ciliées de l'oreille interne pour le traitement des troubles acquis de l'audition et de l'équilibre. Le pipeline de Decibel, y compris son principal produit candidat de thérapie génique, DB-OTO, pour traiter la perte auditive congénitale et monogénique, est conçu pour concrétiser la vision de créer un monde de connexion pour les personnes atteintes de troubles de l'audition et de l'équilibre.