CStone Pharmaceuticals a annoncé que la National Medical Products Administration (NMPA) de Chine a approuvé la demande d'autorisation de mise sur le marché supplémentaire (sNDA) de GAVRETO (pralsetinib), un inhibiteur sélectif du réarrangement au cours de la transfection (RET), pour le traitement de première ligne des adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) localement avancé ou métastatique positif à la fusion RET. GAVRETO a été découvert par Blueprint Medicines, partenaire de CStone. CStone a conclu un accord exclusif de collaboration et de licence avec Blueprint Medicines pour le développement et la commercialisation de GAVRETO dans la Grande Chine, qui comprend la Chine continentale, Hong Kong, Macau et Taiwan.

GAVRETO a été le premier inhibiteur ciblé de RET approuvé par l'APMN de Chine, et le traitement a reçu l'approbation initiale en mars 2021 pour le traitement du CPNPC localement avancé ou métastatique avec fusion RET après une chimiothérapie à base de platine. Il a également reçu l'approbation du NMPA en tant que premier inhibiteur sélectif de RET pour le traitement du cancer avancé de la thyroïde altéré par RET en mars 2022. Depuis sa commercialisation en Grande Chine, GAVRETO est accessible dans environ 200 hôpitaux et pharmacies DTP et est couvert par des programmes d'assurance commerciale dans 130 villes.

GAVRETO a été inclus dans plusieurs directives cliniques et consensus sur la base de son profil clinique solide. Cette approbation sNDA est basée sur les résultats de l'étude ARROW, une étude clinique globale de phase 1/2 conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de GAVRETO chez des patients atteints de CBNPC avec fusion RET, de cancer médullaire de la thyroïde (MTC) avec mutation RET et d'autres tumeurs solides avancées avec altérations RET. Tout récemment, en juin, les données actualisées d'efficacité et d'innocuité de l'étude ARROW sur GAVRETO chez des patients chinois atteints de CPNPC avec fusion RET ont été publiées dans Cancer, une revue d'oncologie de renommée mondiale, ce qui représente une reconnaissance supplémentaire de la part de la communauté universitaire internationale depuis la présentation précédente au congrès de 2022 de la Société européenne d'oncologie médicale d'Asie (ESMO Asia).

Les données ont montré que GAVRETO avait une activité antitumorale robuste et durable et un profil de sécurité gérable chez des patients chinois atteints de CPNPC localement avancé ou métastatique positif à la fusion RET. À la date de clôture des données (4 mars 2022), 68 patients atteints d'un CPNPC avancé avec fusion RET ont été recrutés dans 10 sites en Chine et ont reçu une dose initiale de GAVRETO de 400 mg une fois par jour. Parmi ces patients, 37 avaient reçu une chimiothérapie à base de platine et 31 n'avaient reçu aucun traitement systémique antérieur.

La réponse au traitement a été évaluée par un examen central indépendant en aveugle (BICR) selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) v1.1. Efficacité : Un bénéfice clinique durable et à long terme de GAVRETO a été observé chez des patients chinois n'ayant jamais reçu de traitement et chez des patients chinois déjà traités, atteints d'un CBNPC avancé positif pour la fusion RET. Le taux de réponse chez les patients n'ayant jamais reçu de traitement était plus élevé que chez les patients déjà traités. Pour les patients ayant déjà reçu une chimiothérapie à base de platine (patients présentant une maladie mesurable au départ, n=33), le taux de réponse globale (ORR) confirmé était de 66,7 %, dont 1 réponse complète (CR) et 21 réponses partielles (PR).

Le taux de contrôle de la maladie (DCR) a atteint 93,9 %. Pour les patients n'ayant pas reçu de traitement systémique préalable (patients présentant une maladie mesurable au départ, n=30), le TRO confirmé était de 83,3 %, dont 2 RC et 23 RP. Le DCR était de 86,7 %.

Un bénéfice en termes de survie à long terme a été observé. La médiane de survie globale (OS) n'a pas été atteinte. Sécurité : GAVRETO avait un profil d'innocuité généralement gérable chez les patients chinois, et aucun nouveau signal d'innocuité n'a été observé.