CLINUVEL a annoncé un nouveau programme clinique évaluant l'afamélanotide comme traitement de la maladie de Parkinson à un stade précoce chez des patients à la peau claire. Les objectifs du programme sont de déterminer si l'afamélanotide - par l'activation du récepteur de la mélanocortine-1 (MC1R) - est capable de réduire la concentration en a-synucléotides (A-synucléotides) dans le sang.

est capable de réduire les taux sanguins d'a-synucléine (une toxine) chez les patients atteints de la maladie de Parkinson et d'avoir un effet positif sur les neurones du mésencéphale. Le MC1R est connu pour être un récepteur clé dans les cellules du cerveau et de la peau. Des études de grande envergure ont montré que les patients à la peau claire présentaient un risque plus élevé de maladie de Parkinson associé à un dysfonctionnement du MC1R.

L'afamélanotide étant connu pour optimiser la fonction du MC1R, on suppose que le traitement médicamenteux aurait un effet positif sur la MP en diminuant l'a-synucléine, comme l'ont récemment démontré des études précliniques.²¯³ L'afamélanotide est commercialisé en Europe et aux États-Unis sous le nom de SCENESSE® pour les patients diagnostiqués avec une protoporphyrie érythropoïétique (PPE). Preuves de l'utilisation de l'afamélanotide dans la maladie de Parkinson : Dans le monde entier, les personnes nées avec des cheveux roux et une peau claire présentent une perte de fonction des MC1R - exprimés sur les cellules de la peau et du cerveau - et ont un risque accru de développer la maladie de Parkinson.

et présentent un risque accru de maladie de Parkinson et de mélanome. Dans divers modèles de la maladie de Parkinson, il a été démontré qu'un médicament se liant au MC1R - tel que l'afamélanotide - permet de protéger les cellules contre les a-synucléaires.

permet une protection cellulaire contre l'a-synucléine, une substance toxique présente dans les neurones des patients atteints de la maladie de Parkinson. Dans les modèles précliniques, l'utilisation de l'afamélanotide a permis d'améliorer les conditions neurodégénératives. Après des décennies d'utilisation chez l'homme, il est bien établi que l'afamélanotide se lie fortement au MC1R et optimise les fonctions cellulaires (signalisation) par le biais d'une activation pharmacologique.

L'étude CUV901 est la première étude humaine évaluant l'effet de l'afamélanotide dans la maladie de Parkinson en tant qu'option thérapeutique. Plan de l'étude ? CUV901 : L'étude de phase IIa CUV901 évaluera six patients à la peau claire présentant des symptômes précoces de la maladie de Parkinson et ne recevant pas encore de traitement médicamenteux.

Les premiers objectifs de l'étude ouverte sont de se concentrer sur la sécurité de l'afamélanotide, tout en déterminant la présence d'a-synucléine dans le sang et en évaluant les changements visuels dans le mésencéphale. Les objectifs secondaires sont d'évaluer les fonctions cognitives. La conception de l'étude a été approuvée par les autorités éthiques et réglementaires.

Les patients âgés de 40 à 85 ans recevront 11 doses de 0,08 mg par kilogramme de poids corporel d'afamélanotide chaque jour d'administration du médicament, sur une durée d'étude de 56 jours. Les premiers patients devraient être recrutés avant la fin de l'année 2024.