Clene Inc. et sa filiale à 100 % Clene Nanomedicine Inc, ont annoncé que les résultats de l'essai VISIONARY-MS ont fait l'objet d'une présentation de plate-forme par le professeur Michael Barnett, MBBS FRACP PhD, lors du 14e congrès annuel du comité panasiatique de Singapour sur le traitement et la recherche dans la sclérose en plaques (PACTRIMS), qui s'est tenu du 24 au 26 novembre. La présentation de la plate-forme intitulée "oVISIONARY-MS Top-line Results : A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Parallel Group, Placebo-Controlled Study to Assess the Safety and Efficacy of CNM-Au8, a Catalytically Active Gold Nanocrystal Suspension in Relapsing Multiple Sclerosis,o a fourni des preuves de concept pour l'amélioration neurologique globale telle qu'évaluée par le modified Multiple Sclerosis Functional Composite (mMSFC), évaluant la vision à faible contraste, la cognition, la fonction des membres supérieurs et la vitesse de marche avec CNM-Au8 en tant qu'adjuvant aux traitements immunomodulateurs de fond approuvés modifiant la maladie (DMT) chez les patients atteints de SEP stable. L'étude VISIONARY-MS a examiné l'efficacité et la sécurité de CNM-Au8 (15 mg ou 30 mg par jour) par rapport à un placebo pendant 48 semaines chez des participants stables atteints de SEP rémittente avec neuropathie optique chronique.

Presque tous les participants (92 %) étaient traités avec des DMT hautement efficaces comme norme de soins de base. Le critère d'évaluation primaire, évaluant le changement de l'acuité des lettres à faible contraste (LCLA) par rapport au placebo à la semaine 48, a démontré une amélioration significative (population mITT, différence moyenne des moindres carrés, 3,13 ; IC à 95% : -0,08 à 6,33, p = 0,056). Le critère d'évaluation secondaire de l'amélioration neurologique globale, le composite fonctionnel modifié de la sclérose en plaques (mMSFC), changement moyen normalisé par rapport au placebo à la semaine 48, a démontré une amélioration significative (population mITT, différence moyenne des moindres carrés, 0,28 ; IC à 95 % : 0,04 à 0,52, p = 0,0207).

Des améliorations cohérentes en faveur de CNM-Au8 ont été observées pour l'ensemble des biomarqueurs paracliniques, y compris l'amplitude et la latence du potentiel évoqué visuel multifocal, les mesures de la structure rétinienne par tomographie par cohérence optique et les nouveaux paramètres IRM examinant l'intégrité de la myéline et des axones. Ces données ont fourni des preuves cohérentes, issues de la neurophysiologie, de l'imagerie rétinienne et des nouveaux marqueurs IRM, des effets potentiels de neuroprotection et de remyélinisation du traitement par CNM-Au8. Les patients traités par placebo ont généralement vu leur état s'aggraver dans les mesures cliniques et paracliniques au cours de la période de 48 semaines.

CNM-Au8 a été bien toléré, et aucun résultat significatif en matière de sécurité n'a été observé. Comme annoncé en février 2022, l'essai VISIONARY-MS a été arrêté prématurément en raison des défis opérationnels liés à la pandémie COVID-19, avec un recrutement de 73 participants sur les 150 prévus. En raison d'un recrutement limité, le seuil de signification a été pré-spécifié à p=0,10 avant le verrouillage de la base de données et soumis à la FDA dans le plan d'analyse statistique (SAP).

L'analyse primaire a été menée dans la population en intention de traiter modifiée (ITT), qui a censuré les données invalides, y compris les données d'un seul site avec des erreurs d'exécution du test LCLA (n=9), et les données de marche chronométrée de 25 pieds d'un sujet sur un autre site avec un changement de dispositif d'aide à la mobilité. Les résultats ITT incorporant les données invalides n'étaient pas significatifs, bien que cohérents en termes de direction avec les résultats mITT.