Circio Holding ASA a annoncé une mise à jour de ses données in vivo. Ces nouvelles données démontrent que la technologie circVec de Circio présente un avantage substantiel en termes de durabilité par rapport à l'expression conventionnelle de l'ARNm. En outre, Circio a entrepris l'optimisation de la séquence, ce qui a donné lieu à une nouvelle conception améliorée de circVec 2.2.

Parallèlement à la caractérisation in vivo, Circio a testé et intégré d'autres caractéristiques à la plateforme circVec. Un concept à double fonction "enlever et remplacer" a été conçu et validé in vitro pour le déficit en alpha-1-antitrypsine (AATD). Ce concept permet à la fois de remplacer la protéine AAT fonctionnelle et d'éliminer la variante de la maladie.

L'AATD est une maladie génétique qui provoque des symptômes graves au niveau des poumons et du foie. Il n'existe actuellement aucune option thérapeutique satisfaisante et l'AATD représente un besoin médical majeur non satisfait avec plus de 200 000 patients atteints aux États-Unis et dans l'Union européenne.