Charles River Laboratories International, Inc. et Genetic Cures for Kids Inc. (GC4K) ont annoncé une collaboration avec une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) d'ADN plasmidique. La SPG56 se manifeste par une maladie neurologique progressive caractérisée par divers degrés de spasticité et de faiblesse musculaire. Cette maladie dégénérative commence typiquement par une régression motrice et cognitive dans l'enfance et s'aggrave continuellement tout au long de la vie.

Les autres manifestations cliniques comprennent la déficience intellectuelle, la dystonie, l'ataxie cérébelleuse, la neuropathie périphérique subclinique, les crises d'épilepsie et la déficience visuelle. Tragiquement, il n'existe actuellement aucun traitement pour cette maladie génétique extrêmement rare. En outre, l'accès limité aux tests génétiques signifie qu'il est difficile d'obtenir un diagnostic et, par conséquent, moins d'une personne sur un million a été diagnostiquée comme étant atteinte du SPG56 dans le monde.

GC4K dirige un programme de thérapie génique qui vise non seulement à guérir le SPG56, mais aussi à créer un cadre reproductible qui ouvre la voie au développement de traitements pour certaines des 7 000 autres maladies génétiques dans le monde. GC4K s'appuiera sur la plateforme plasmidique établie de Charles River, eXpDNA ?, et sur son expertise de premier plan en matière de production d'ADN plasmidique, y compris le plasmide de haute qualité (HQ) qui combine les caractéristiques clés de la fabrication selon les bonnes pratiques de fabrication (BPF) avec un délai d'exécution rapide afin d'accélérer le temps de mise en œuvre clinique. En tant que matériau de départ essentiel dans le développement de thérapies cellulaires et géniques, Charles River a ouvert en 2022 un centre d'excellence pour la fabrication de plasmides de haute qualité destiné à remédier aux pénuries d'approvisionnement au niveau mondial et à répondre aux besoins croissants des clients.

Ces dernières années, Charles River a considérablement élargi son portefeuille de thérapies cellulaires et géniques afin de simplifier les chaînes d'approvisionnement complexes et de répondre à la demande croissante d'ADN plasmidique, de vecteurs viraux et de services de thérapie cellulaire. Associé aux capacités de test de l'entreprise, Charles River offre une solution complète de thérapies avancées "du concept à la guérison".