Catalyst Pharmaceuticals, Inc. a annoncé avoir récemment conclu une réunion de type C avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis concernant ses plans de dépôt d'une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) visant à augmenter la dose quotidienne maximale de FIRDAPSE® (amifampridine) de 80 mg à 100 mg pour le traitement du syndrome myasthénique de Lambert Eaton (LEMS). Sur la base des commentaires reçus lors de la réunion, Catalyst estime qu'elle dispose désormais des informations nécessaires pour compléter la soumission de son sNDA en vue d'une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis au début du troisième trimestre 2023. FIRDAPSE® (amifampridine) Comprimés 10mg est actuellement approuvé aux États-Unis pour le traitement du LEMS chez les adultes et les enfants âgés de six à dix-sept ans, avec une dose journalière maximale indiquée de 80 milligrammes. Le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton, ou LEMS, est une maladie neuromusculaire auto-immune rare caractérisée principalement par une faiblesse musculaire des membres.

La maladie est causée par une réaction auto-immune au cours de laquelle des anticorps se forment contre les canaux calciques voltage-gated des terminaisons nerveuses, ce qui endommage les canaux. Ces canaux calciques sont responsables du transport d'atomes de calcium chargés qui activent la machinerie biochimique responsable de la libération d'acétylcholine. L'acétylcholine est le neurotransmetteur responsable de la contraction des muscles, et l'incapacité à libérer suffisamment de ce neurotransmetteur entraîne une faiblesse musculaire chez les patients atteints de LEMS.

En outre, le LEMS est souvent associé à une tumeur maligne sous-jacente, le plus souvent un cancer du poumon à petites cellules (CPPC), et chez certains individus, le LEMS est le premier symptôme de cette tumeur maligne.