Selecta Biosciences, Inc. et Astellas Pharma Inc. ont annoncé un accord exclusif de licence et de développement pour IdeXork (Xork). Xork est étudié comme une potentielle immunoglobuline G (IgG) protéase de nouvelle génération qui sera développée par Astellas pour être utilisée avec l'AT845, un traitement expérimental à base de virus adéno-associé pour la maladie de Pompe à début tardif chez les adultes. Selon les termes de l'accord, Selecta recevra un paiement initial de 10 millions de dollars et est éligible pour recevoir jusqu'à 340 millions de dollars pour certaines étapes supplémentaires de développement et de commercialisation, plus des redevances sur toutes les ventes commerciales potentielles où Xork est utilisé comme prétraitement pour AT845.

Selecta est responsable du développement et de la fabrication de Xork et conservera les droits pour le développement d'indications supplémentaires au-delà de la maladie de Pompe. Astellas aurait le droit unique et exclusif de commercialiser Xork pour une utilisation dans la maladie de Pompe avec un produit de thérapie génique expérimental ou autorisé par Astellas, avec un accent actuel sur l'AT845. À propos de l'AT845 pour le traitement de la maladie de Pompe à début tardif (MPLT) ; Astellas développe l'AT845, une nouvelle thérapie de remplacement de gène utilisant un vecteur AAV8 sous un promoteur spécifique au muscle pour délivrer une copie fonctionnelle du gène GAA, pour le traitement de la MPLT adulte.

L'AT845 fait l'objet d'études pour déterminer s'il peut délivrer un gène GAA fonctionnel qui est efficacement transduit pour exprimer directement le GAA dans les tissus affectés par la maladie, y compris les muscles squelettiques et cardiaques.