BridgeBio Pharma, Inc. a annoncé la publication dans le New England Journal of Medicine (NEJM) des résultats positifs de son étude de phase 3 ATTRibute-CM sur l'acoramidis pour les patients atteints d'ATTR-CM. L'étude ATTRibute-CM a été conçue pour étudier l'efficacité et la sécurité de l'acoramidis, une petite molécule de stabilisation de la transthyrétine (TTR) de nouvelle génération, administrée par voie orale. L'étude ATTRibute-CM a démontré un effet de traitement significatif de l'acoramidis dans l'analyse primaire qui comparait, de manière hiérarchique, la mortalité toutes causes confondues (ACM), les hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires (CVH), la prohormone N-terminale du peptide natriurétique cérébral (NT-proBNP) et la distance de marche de 6 minutes (6MWD).

Les résultats présentés dans le NEJM confirment que l'acoramidis est une option thérapeutique efficace et sûre pour les patients atteints d'ATTR-CM et renforcent l'hypothèse selon laquelle une plus grande stabilisation de la TTR peut être associée à de meilleurs résultats cliniques. Parmi les autres résultats de la publication, citons La majorité des comparaisons dans l'analyse hiérarchique primaire (58% dans le Win Ratio associé) ont été déterminées par les deux premières composantes de l'ACM et de la CVH ; la signification statistique a également été atteinte sur un test F-S avec ces deux paramètres de résultats cardiovasculaires seuls Un bénéfice de traitement statistiquement significatif a été observé pour le changement par rapport à la ligne de base dans le 6MWD, le Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ), et le TTR sérique Le taux de survie à 30 mois observé de 74,3% dans le bras placebo de l'ATTRibute-CM est plus élevé que le taux de survie à 30 mois observé de 70.5 % dans les bras de traitement combinés au tafamidis de l'étude ATTR-ACT, la seule étude sur les résultats cardiovasculaires de l'ATTR-CM qui ait été rapportée précédemment. De même, le taux annualisé de CVH dans le groupe de traitement de l'ATTRibute-CM de 0,29 peut être considéré dans le contexte des données sur le taux global annuel d'hospitalisation de 0,26 dans la population Medicare des États-Unis. Le taux de TTR sérique a été rapidement et constamment élevé tout au long de l'étude chez les patients recevant l'acoramidis en raison de la stabilisation quasi complète de la protéine L'acoramidis a été bien toléré, sans qu'aucun signal de sécurité susceptible de poser un problème clinique n'ait été identifié La société a soumis une demande de nouveau médicament à la FDA américaine en 2023 et a l'intention de soumettre d'autres demandes d'autorisation de mise sur le marché à des organismes de réglementation en 2024.