BridgeBio Pharma, Inc. a présenté des données supplémentaires de la phase 3 d'ATTRibute-CM, son étude sur l'acoramidis dans la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine, ou ATTR-CM, lors des sessions scientifiques 2023 de l'American Heart Association (AHA). ATTRibute-CM a été conçu pour étudier l'efficacité et la sécurité de l'acoramidis, une petite molécule de stabilisation de la transthyrétine (TTR) expérimentale de nouvelle génération, administrée par voie orale et très puissante. En juillet, BridgeBio a annoncé des résultats préliminaires positifs pour l'ATTRibute-CM, et en août, BridgeBio a présenté des résultats positifs détaillés au Congrès 2023 de la Société européenne de cardiologie.

BridgeBio organisera une conférence téléphonique à l'intention des investisseurs le dimanche 12 novembre à 11 h 15 (heure de Paris) pour discuter de ces résultats. Les résultats cliniques améliorés de l'étude ATTRibute-CM au 30ème mois incluent : Un résultat statistiquement très significatif, démontré par un Win Ratio de 1,8 (p < 0,0001), a été observé sur le critère d'évaluation principal (une analyse hiérarchique utilisant le test de Finkelstein-Schoenfeld priorisant dans l'ordre : ACM, puis fréquence de l'HVC, puis changement par rapport à la ligne de base du NT-proBNP, puis changement par rapport à la ligne de base du TM6). Les courbes composites K-M de l'ACM et de l'HVC jusqu'au premier événement pour le groupe traité et le groupe placebo se sont séparées tôt, dès le troisième mois, et ont continué à diverger régulièrement jusqu'au 30e mois, avec un Hazard Ratio de 0,645 (p=0,0008).

Il s'agit du bénéfice clinique le plus rapide sur le critère composite des résultats ACM et CVH dans l'ATTR-CM à la connaissance de la Société. Le nombre nécessaire à traiter (NNT) pour éviter un décès ou une première HVC sur 30 mois était de 7. La société a l'intention de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) pour l'acoramidis à la FDA américaine avant la fin de l'année 2023, et de déposer des demandes d'autorisation sur d'autres marchés en 2024. On estime que l'acoramidis bénéficie d'une protection de la propriété intellectuelle jusqu'en 2039 au moins.