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La FDA a inclus son avertissement de sécurité le plus fort pour un médicament approuvé, un "avertissement encadré" sur son étiquette qui signale le risque de gonflement du cerveau potentiellement dangereux pour les médicaments contre la maladie d'Alzheimer comme le Leqembi.
Leqembi est un anticorps conçu pour éliminer les dépôts collants d'une protéine appelée bêta-amyloïde dans le cerveau des patients atteints de la maladie d'Alzheimer.
Il s'agit du premier traitement de la maladie d'Alzheimer à obtenir l'approbation traditionnelle de la FDA, une nouvelle étape pour une maladie mortelle qui a échappé aux efforts des fabricants de médicaments pendant des décennies. L'agence a accordé son autorisation après que des données ont montré que le traitement ralentissait la progression de la maladie de 27 % chez les patients aux premiers stades de la maladie d'Alzheimer.
"Aujourd'hui, nous pensons qu'il s'agit d'un triomphe pour la communauté de la maladie d'Alzheimer, après tant d'années de travail acharné de la part de tant de scientifiques, de médecins et de participants aux essais cliniques et de leurs partenaires de soins", a déclaré Ivan Cheung, directeur général d'Eisai aux États-Unis, lors d'une interview.
Leqembi a reçu l'approbation "accélérée" de la FDA en janvier sur la base de sa capacité à éliminer l'amyloïde, mais le plan de santé Medicare du gouvernement américain pour les personnes âgées de 65 ans et plus avait mis en doute les avantages de cette classe de médicaments et limité la couverture aux seuls patients participant à un essai clinique.
La nouvelle étiquette de Leqembi explique la nécessité de surveiller les patients en cas de gonflement du cerveau et d'hémorragie potentiellement dangereux associés aux anticorps anti-amyloïdes. Elle précise que le risque est plus élevé chez les patients porteurs de deux copies d'un gène, l'APOE4, associé à la maladie d'Alzheimer, et que si le test génétique est fortement recommandé, il n'est pas obligatoire.
La nouvelle étiquette du médicament inclut des données montrant que l'utilisation de certains anticoagulants avec Leqembi a été liée à un risque d'hémorragie cérébrale.
L'avertissement s'appliquera également au donanemab d'Eli Lilly and Co, un médicament expérimental contre la maladie d'Alzheimer qui, selon un communiqué de presse publié en mai, a permis de ralentir le déclin cognitif de 35 % lors d'un essai de phase avancée. Les résultats complets de cette étude sont attendus dans le courant du mois.
En juin, les Centers for Medicare & Medicaid Services ont déclaré qu'ils couvriraient Leqembi une fois qu'il aurait reçu l'approbation standard de la FDA, mais qu'ils lieraient toujours le remboursement à la participation du patient à une base de données de l'agence de santé, connue sous le nom de registre. La maladie d'Alzheimer étant une maladie du vieillissement, la plupart des patients américains sont éligibles à Medicare.
Leqembi, qui est administré par voie intraveineuse, a un prix de vente aux États-Unis de 26 500 dollars par an.
M. Cheung a déclaré qu'Eisai intensifiait ses efforts pour que les centres de santé soient prêts à utiliser Leqembi, mais il a refusé de préciser le nombre de patients traités avec ce médicament jusqu'à présent.
Les personnes atteintes de cette maladie mortelle méritent de pouvoir discuter et choisir, avec leur médecin et leur famille, si un traitement approuvé par la FDA leur convient, a déclaré Joanne Pike, présidente-directrice générale de l'Alzheimers Association, dans un communiqué.
Un comité de conseillers externes de la FDA a récemment recommandé l'approbation traditionnelle du médicament après qu'un rapport du personnel de l'agence a conclu qu'il offrait un avantage significatif aux patients et que les problèmes de sécurité pourraient probablement être gérés.
Plus de 6 millions d'Américains sont atteints de la maladie d'Alzheimer, selon l'Alzheimer's Association.
Eisai a estimé que des médicaments réduisant la concentration d'amyloïde seraient utilisés chez quelque 100 000 patients américains au cours des trois premières années de commercialisation de Leqembi.
Le premier médicament modificateur de la maladie d'Alzheimer approuvé par la FDA, Aduhelm, a également été mis au point par les partenaires Eisai et Biogen, mais les restrictions de couverture par l'assurance-maladie ont fortement limité son utilisation.
