Biodexa Pharmaceuticals PLC progresse bien avec eRapa ?, son médicament destiné à traiter la polypose adénomateuse familiale (PAF). La polypose adénomateuse familiale est une maladie essentiellement héréditaire qui accroît considérablement le risque de développer un cancer colorectal. Des données positives à 12 mois issues d'un essai clinique de phase 2 ont été récemment présentées lors de la réunion semestrielle 2024 InSIGHT à Barcelone.

Dans le cas de la FAP, des centaines ou des milliers de polypes précancéreux se développent dans le tractus gastro-intestinal. Il n'existe aucune option thérapeutique approuvée pour traiter les patients atteints de FAP, pour lesquels la surveillance active et la résection chirurgicale du côlon et/ou du rectum restent la norme de soins. Les personnes atteintes de la FAP, qui apparaît généralement au milieu de l'adolescence, finissent par subir une résection complète du côlon et/ou du rectum et doivent porter un sac de colostomie jusqu'à la fin de leur vie.

En l'absence de traitement, le risque de développer un cancer colorectal est de 100 %. Une meilleure façon de traiter la PFA : Si les multiples dépistages et interventions chirurgicales sont un mode de vie pour les plus de 100 000 personnes dans le monde qui souffrent de cette maladie, il n'est pas nécessaire qu'il en soit ainsi. Biodexa pense que eRapa pourrait être la première option thérapeutique pour traiter cette maladie précancéreuse, et les données obtenues jusqu'à présent confirment cette évaluation.

Les résultats d'un essai clinique de phase 2 de 12 mois sur l'eRapa ont montré une diminution médiane globale de 17 % de l'ensemble des polypes et un taux de non-progression global de 75 %. Plus convaincant encore, parmi les patients de la cohorte 2 (traités tous les jours, une semaine sur deux), 89 % ont été considérés comme n'ayant pas progressé à 12 mois, avec une réduction médiane du nombre de polypes de 29 %. Cela pourrait changer la donne pour les patients atteints de FAP si cela signifie moins d'interventions chirurgicales et une qualité de vie nettement améliorée.

Les données à 12 mois démontrent la longévité de l'effet de l'eRapa. L'eRapa est une formulation orale exclusive de rapamycine, également connue sous le nom de sirolimus, qui ralentit la protéine mTOR (mammalian Target Of Rapamycin). Un excès de mTOR a été associé au cancer.

L'arrêter dans son élan : L'étude ouverte de phase 2 portant sur 30 adultes atteints de FAP a été menée dans sept centres d'excellence américains. L'âge médian des participants à l'étude était de 43 ans, avec un côlon intact ou un côlon dont une partie a été enlevée et au moins dix tumeurs non cancéreuses dans le reste du rectum. Les patients ont été recrutés dans trois cohortes de dosage, à savoir un jour sur deux, un jour toutes les deux semaines et un jour par jour.

Bien que les critères d'évaluation principaux aient été la sécurité et la tolérabilité d'eRapa et le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la charge de polypes à six mois, les patients ont continué à recevoir un traitement et à être surveillés pendant 12 mois, ce qui a permis d'obtenir ces nouvelles données. Biodexa a déclaré que la posologie administrée à la cohorte 2 - une fois par jour toutes les deux semaines - sera probablement la posologie préférée pour son essai de phase 3, que la société s'apprête à lancer prochainement. Cette étude devrait être une étude en double aveugle contrôlée par placebo recrutant environ 140 patients à haut risque diagnostiqués avec une FAP germinale ou phénotypique.

Les résultats de la phase 2 de Biodexa ont été présentés à InSIGHT par le docteur Carol Burke, spécialiste en gastro-entérologie à la Cleveland Clinic et autorité en matière de PFA. Burke est l'investigateur principal de l'étude de phase 2 et de l'étude de phase 3 à venir. L'étude de phase 2 a été partiellement financée par une subvention de 3 millions de dollars de l'Institut de prévention et de recherche sur le cancer du Texas (CPRIT).

Le CPRIT fournit une subvention de 17 millions de dollars pour l'essai de phase 3. Le FAP est peut-être rare, mais pour les dizaines de milliers de personnes qui souffrent de cette maladie précancéreuse, il doit y avoir un meilleur traitement. Biodexa pense l'avoir trouvé avec eRapa.

Les résultats de l'essai de phase 2 semblent aller dans ce sens, et avec une étude de phase 3 sur le point de démarrer, il y a peut-être de l'espoir à l'horizon pour les patients atteints de FAP.