BioCryst Pharmaceuticals, Inc. a annoncé de nouvelles données en situation réelle démontrant une réduction rapide et soutenue des crises d'AOH rapportées par les patients et des taux de crises constamment bas chez les patients de 12 ans et plus qui ont commencé à prendre ORLADEYO® (berotralstat) par voie orale, une fois par jour, pour le traitement prophylactique de l'angioedème héréditaire (AOH), y compris les patients qui ont changé de traitement prophylactique. Les présentations à l'ACAAI sont basées sur des analyses de résultats rapportés par les patients et recueillis dans le contexte clinique réel de la pharmacie à fournisseur unique de BioCryst, y compris les patients atteints d'AOH de type I et de type II aux États-Unis qui ont reçu activement ORLADEYO entre le 16 décembre 2020 et le 20 mai 2022. Taux d'attaque d'angioedème héréditaire constamment bas observé avec Berotralstat, indépendamment de la prophylaxie antérieure : Real-World Outcomes (poster #P062) ; samedi 12 novembre, 11 h 35 ET ; Moniteur 10, Salle d'exposition. ET ; Moniteur 10, Salle d'exposition Cette analyse a évalué les taux de crises d'AOH rapportés par les patients sous ORLADEYO 110 mg ou 150 mg qui étaient précédemment sous un autre traitement prophylactique (n=129), y compris le lanadelumab (n=53), un inhibiteur de la C1 estérase sous-cutané (SC) (n=31), le danazol (n=15) et un inhibiteur de la C1 estérase intraveineux (IV) (n=21).

Neuf patients suivaient une combinaison de thérapies prophylactiques. Indépendamment de la prophylaxie antérieure, une réduction rapide des taux d'attaque médians a été observée précocement (1,67 attaque/mois au départ à un taux d'attaque médian de 0,33 attaque/mois aux jours 1-90). La réduction des taux d'attaque médians s'est maintenue tout au long de la période de traitement de 360 jours.

Lors de l'initiation du traitement par ORLADEYO, la réduction des taux d'attaque médians par rapport aux valeurs initiales sur la période de 1u360 jours était cohérente pour les patients, quel que soit leur traitement prophylactique antérieur. Les réductions après le début du traitement par ORLADEYO pour chaque traitement prophylactique antérieur étaient les suivantes : 77 % de réduction pour les patients précédemment sous lanadelumab ; 64 % de réduction pour les patients précédemment sous C1-INH SC ; 70 % de réduction pour les patients précédemment sous danazol ; et 72 % de réduction précédemment sous C1-INH IV. L'incidence des EI rapportés était inférieure à l'incidence rapportée dans les essais cliniques.