Beam Therapeutics Inc. a présenté les étapes prévues pour 2022 dans le cadre de ses programmes ex vivo ciblant l'édition des cellules souches hématopoïétiques (CSH) et des cellules T et de ses programmes in vivo ciblant l'édition des cellules hépatiques en utilisant des nanoparticules lipidiques (LNP) pour l'administration. Les mises à jour comprennent que la société a sélectionné son quatrième candidat au développement et son premier candidat à l'édition de base in vivo, BEAM-301, qui vise à corriger la mutation R83C pour le traitement potentiel des patients atteints du trouble de stockage du glycogène Ia (GSDIa). BEAM-101 est un traitement expérimental de CSH autologue spécifique au patient, qui incorpore des modifications de base conçues pour imiter les polymorphismes nucléotidiques uniques observés chez les personnes présentant une persistance héréditaire de l'hémoglobine fœtale. BEAM-101 vise à atténuer potentiellement les effets des mutations responsables de la drépanocytose (SCD) ou de la bêta-thalassémie en entraînant une augmentation de l'hémoglobine fœtale, qui inhibe la polymérisation de l'hémoglobine S (HbS). L'essai BEACON-101 est un essai clinique de phase 1/2 conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de BEAM-101 pour le traitement de la DICS. L'essai devrait inclure une cohorte sentinelle initiale de trois patients, traités un par un pour confirmer la réussite de la prise de greffe, suivie de l'administration de doses à un maximum de 45 patients au total. Beam a commencé la sélection du site et les processus d'approbation du comité d'examen institutionnel pour l'essai BEACON-101 et prévoit de recruter le premier sujet dans la seconde moitié de 2022. BEAM-102 est conçu pour traiter les MCS en modifiant directement la mutation ponctuelle HbS responsable pour recréer une variante d'hémoglobine humaine normale naturelle, HbG-Makassar. Il a été signalé que la variante Makassar a la même fonction que la variante HbA, plus courante, et ne provoque pas de MCS. Beam prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour BEAM-102 au cours du second semestre de 2022.