Atara Biotherapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté le dépôt de sa demande de licence biologique (BLA) pour le tabelecleucel (tab-cel®) indiqué en monothérapie pour le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de deux ans et plus atteints de la maladie lymphoproliférative post-transplantation positive au virus d'Epstein-Barr (EBV+ PTLD) et ayant reçu au moins un traitement antérieur. Pour les patients ayant reçu une greffe d'organe solide, le traitement antérieur comprend la chimiothérapie, à moins que la chimiothérapie ne soit pas appropriée. Il n'existe aucune thérapie approuvée par la FDA pour ce type de traitement.

La BLA a reçu le statut d'examen prioritaire avec une date d'action prévue par le Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) fixée au 15 janvier 2025. Tab-cel est une immunothérapie allogénique à cellules T spécifiques de l'EBV, conçue pour cibler et éliminer les cellules infectées par l'EBV. La BLA s'appuie sur des données de base et de soutien portant sur plus de 430 patients traités par tab-cel dans le cadre de plusieurs maladies potentiellement mortelles, y compris les dernières données de l'étude de base ALLELE qui ont démontré un taux de réponse objectif (ORR) statistiquement significatif de 48,8 % (p < 0,0001) et un profil d'innocuité favorable conforme aux analyses antérieures.

La FDA américaine a accordé à Tab-cel le statut de Breakthrough Therapy Designation pour le traitement de la maladie lymphoproliférative associée à l'EBV réfractaire au rituximab, ainsi que la désignation de médicament orphelin. En décembre 2023, Atara a annoncé la conclusion d'un partenariat mondial élargi avec les Laboratoires Pierre Fabre pour les États-Unis et les autres marchés commerciaux mondiaux du tab-cel, sur la base d'un partenariat initial couvrant l'Europe, le Moyen-Orient, l'Afrique et d'autres marchés émergents sélectionnés. Avec l'acceptation de la BLA tab-cel, Atara recevra un paiement d'étape de 20 millions de dollars de Pierre Fabre, avec la possibilité de recevoir un paiement d'étape de 60 millions de dollars de Pierre Fabre sous réserve de l'approbation de la BLA tab-cel par la FDA.

En outre, Pierre Fabre rembourse à Atara les coûts de développement global prévus pour le tab-cel jusqu'au transfert de la BLA et l'achat des stocks de tab-cel jusqu'à la date de transfert de la fabrication. Atara est également éligible pour recevoir des jalons de vente et des redevances à deux chiffres sur les ventes nettes de tab-cel aux États-Unis et sur les autres marchés commerciaux mondiaux mentionnés ci-dessus. Le tab-cel a obtenu une autorisation de mise sur le marché sous le nom de marque Ebvallo ?

en décembre 2022 par la Commission européenne. L'autorisation de mise sur le marché a également été accordée par la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency au Royaume-Uni en mai 2023 et par Swissmedic en Suisse en mai 2024. Dans ces trois territoires, Ebvallo est indiqué en monothérapie pour le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de deux ans et plus atteints de PTLD EBV+ récidivant ou réfractaire et ayant reçu au moins un traitement antérieur.

Pour les patients ayant reçu une greffe d'organe solide, le traitement antérieur comprend la chimiothérapie, à moins que celle-ci ne soit pas appropriée. Ebvallo a reçu le Prix Galien International 2024 pour le "Meilleur produit pour les maladies orphelines/rares".