Ascendis Pharma A/S a annoncé que la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté de procéder à un examen prioritaire de sa demande de nouveau médicament (NDA) pour TransCon PTH (palopegteriparatide) chez les patients adultes atteints d'hypoparathyroïdie et a fixé la date d'action cible de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 30 avril 2023. TransCon PTH est un promédicament expérimental conçu pour rétablir l'hormone parathyroïdienne (PTH [1-34]) à des niveaux physiologiques sur 24 heures chez les patients adultes atteints d'hypoparathyroïdie. La FDA a déclaré qu'elle ne prévoit pas pour l'instant d'organiser une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande.

Ascendis prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour TransCon PTH chez les patients adultes atteints d'hypoparathyroïdie à l'Agence européenne des médicaments (EMA) au cours du quatrième trimestre de cette année. Au cours du quatrième trimestre, la société prévoit également d'annoncer les premiers résultats de PaTHway Japan, l'essai de phase 3 de TransCon PTH chez les patients adultes japonais atteints d'hypoparathyroïdie. À propos de l'hypoparathyroïdie (1, 2,) (3,) (4,) (5,) (6) L'hypoparathyroïdie est un trouble endocrinien rare caractérisé par des niveaux insuffisants d'hormone parathyroïdienne (PTH), entraînant un faible taux de calcium et un taux élevé de phosphate dans le sang.

L'hypoparathyroïdie touche environ 200 000 patients aux États-Unis, en Europe et au Japon. La plupart d'entre eux développent cette affection à la suite d'une lésion ou d'une ablation accidentelle des glandes parathyroïdes lors d'une opération de la thyroïde. La thérapie conventionnelle à base de suppléments de calcium et de vitamine D active (également appelée calcitriol) ne traite pas efficacement les symptômes à court terme, les complications à long terme ou les répercussions sur la qualité de vie de l'hypoparathyroïdie. Les symptômes à court terme comprennent la faiblesse, des crampes musculaires sévères (tétanie), des sensations anormales telles que des picotements, des brûlures et des engourdissements (paresthésie), des pertes de mémoire, des troubles du jugement et des maux de tête.

Les patients connaissent souvent une diminution de leur qualité de vie et, à long terme, ce trouble complexe peut augmenter le risque de complications majeures, telles que des dépôts de calcium dans le cerveau, les vaisseaux sanguins, l'œil et d'autres tissus mous - y compris les reins, ce qui peut entraîner une altération de la fonction rénale. L'hypoparathyroïdie reste parmi les rares états d'insuffisance hormonale sans thérapie de remplacement pour rétablir l'hormone manquante à des niveaux physiologiques. Le traitement conventionnel à base de fortes doses de calcium et de vitamine D active ne permet pas de contrôler totalement la maladie ni de traiter sa cause sous-jacente et peut contribuer au risque de maladie rénale.

On estime que les patients atteints d'hypoparathyroïdie ont un risque de maladie rénale 4 à 8 fois plus élevé que les populations saines. L'hypoparathyroïdie est également associée à un risque 2 fois plus élevé de dépression ou de trouble bipolaire par rapport aux populations saines.