Ascendis Pharma A/S a annoncé les résultats à deux ans d'une analyse post-hoc de l'essai de phase 3 PaTHway de la société, démontrant des améliorations significatives et durables de la fonction rénale chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie chronique et traités par TransCon PTH (palopégériparatide). Les données ont été communiquées lors d'une présentation orale le 12 mai par Peter Schwarz, M.D., professeur de médecine clinique à l'Université de Copenhague, au cours du Congrès européen d'endocrinologie 2024 (ECE 2024), la réunion annuelle de la Société européenne d'endocrinologie. L'analyse post-hoc a examiné l'impact du traitement par TransCon PTH sur la fonction rénale en utilisant le taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) jusqu'à la semaine 104 (n=76) de PaTHway, un essai de phase 3 en double aveugle, contrôlé par placebo, portant sur 82 adultes atteints d'hypoparathyroïdie chronique, randomisés 3:1 (TransCon PTH:placebo ; les deux bras étant initialement co-administrés avec un traitement conventionnel de vitamine D active et de calcium oral), avec une période en aveugle de 26 semaines suivie d'une période d'extension en ouvert de 156 semaines en cours.

Dans les deux groupes de traitement, TransCon PTH a entraîné une augmentation moyenne du DFGe de 8,9 ml/min/1,73 m2 (p < 0,0001) par rapport à la valeur initiale à la semaine 52, qui s'est maintenue à la semaine 104 avec un changement moyen par rapport à la valeur initiale de 9,0 ml/min/1,73 m2 (p < 0,0001). Le traitement a été généralement bien toléré, sans nouveaux signaux de sécurité. Le traitement par TransCon PTH a été associé à des augmentations cliniquement significatives (= 5 ml/min/1,73 m2) du DFGe en 26 semaines, qui se sont maintenues jusqu'à la semaine 104 de PaTHway.