Applied Therapeutics fournit une mise à jour réglementaire sur le programme de la galactosémie
Le 03 janvier 2022 à 13:00
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Applied Therapeutics, Inc. a fourni une mise à jour réglementaire sur le programme AT-007 pour la galactosémie. Suite à des discussions avec la FDA à la fin de l'année, la société a décidé de ne pas soumettre de NDA pour l'AT-007 pour le traitement de la galactosémie en attendant des discussions supplémentaires avec l'agence. Bien que le programme de la galactosémie ait été précédemment discuté dans le contexte d'une NDA pour une approbation accélérée basée sur la réduction du galactitol, la FDA a maintenant indiqué que des données sur les résultats cliniques seront probablement requises pour l'approbation. L'étude de phase 3 ACTION-Galactosemia Kids en cours évalue l'impact du traitement par AT-007 par rapport au placebo sur les résultats cliniques au fil du temps, y compris la cognition, la parole, le comportement et les capacités motrices. Les résultats cliniques sont évalués tous les 6 mois par un comité restreint. La première évaluation sera réalisée au cours du premier trimestre 2022, puis tous les 6 mois jusqu'à ce que l'étude atteigne une signification statistique. L'AT-007 est un inhibiteur de l'aldose réductase (IAR) pénétrant le système nerveux central (SNC) en cours de développement pour le traitement de plusieurs maladies neurologiques rares, notamment la galactosémie, le déficit en SORD et le PMM2-CDG. Dans un modèle animal de galactosémie, l'AT-007 a réduit les niveaux toxiques de galactitol et a prévenu les complications de la maladie. Dans les essais cliniques, l'AT-007 a réduit de manière significative les taux plasmatiques de galactitol par rapport au placebo chez les adultes et les enfants atteints de galactosémie. L'AT-007 fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 3 (ACTION-Galactosemia Kids) chez des enfants âgés de 2 à 17 ans atteints de galactosémie, ainsi que d'une étude ouverte à long terme chez des adultes atteints de galactosémie. L'AT-007 a reçu la désignation de médicament orphelin et de maladie rare pédiatrique de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la galactosémie et de la PMM2-CDG, ainsi que la désignation Fast Track pour la galactosémie.
Applied Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. Elle se concentre sur le développement d'un pipeline de nouveaux médicaments candidats contre des cibles moléculaires validées dans des indications où les besoins médicaux sont importants et non satisfaits. Le principal candidat-médicament de la société, govorestat, est un nouvel inhibiteur de l'aldose réductase (ARI) pénétrant dans le système nerveux central pour le traitement de maladies métaboliques rares du système nerveux central, notamment la galactosémie, le déficit en sorbitol déshydrogénase (SORD) et le PMM2-CDG. La société développe également l'AT-001, un nouvel ARI puissant, pour le traitement de la cardiomyopathie diabétique (DbCM), une fibrose cardiaque mortelle. Elle a terminé un essai clinique de phase I/II évaluant l'AT-001 chez environ 120 patients atteints de diabète de type 2, au cours duquel aucun effet indésirable ou problème de tolérance lié au médicament n'a été observé. Le pipeline préclinique comprend également l'AT-003, un IRA conçu pour traverser le fond de l'il lorsqu'il est administré par voie orale, pour le traitement de la rétinopathie diabétique.
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