Le Registre canadien des maladies neuromusculaires et Amylyx Pharmaceuticals s'associent dans le cadre d'une initiative de production de données probantes dans le monde réel pour son nouveau traitement expérimental AMX0035 destiné à la sclérose latérale amyotrophique.
Le 03 février 2022 à 14:00
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Le Registre canadien des maladies neuromusculaires (RCMN) et Amylyx Pharmaceuticals ont annoncé qu'ils s'associaient dans le cadre d'une initiative de production de données probantes dans le monde réel pour le nouveau traitement expérimental d'Amylyx, l'AMX0035 (phénylbutyrate (PB) de sodium et ursodoxicoltaurine (TURSO ; également connu sous le nom de taurursodiol)), pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le chercheur principal de la CNDR, le Dr Lawrence Korngut, en collaboration avec les cochercheurs principaux, les Drs. Agessandro Abrahao et Lorne Zinman du Sunnybrook Health Science Centre et de l'Université de Toronto, s'associera à des centres neuromusculaires à travers le Canada, y compris les cliniques pan-provinciales de la SLA qui font partie du Réseau canadien de recherche sur la SLA (CALS), pour suivre les participants consentants et recueillir des données démographiques, cliniques, fonctionnelles et de survie clés concernant les personnes vivant avec la SLA qui prennent de l'AMX0035. Le partenariat CNDR-Amylyx a le potentiel de générer les premières données mondiales réelles sur l'AMX0035 pour une diffusion scientifique.
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial. La société est engagée dans la découverte et le développement de traitements pour les maladies neurodégénératives. La société se concentre sur le développement et la commercialisation de ses produits candidats : AMX0035 pour le traitement du syndrome de Wolfram et de la paralysie supranucléaire progressive, et AMX0114, l'oligonucléotide antisens de la société ciblant la calpaïne-2 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). AMX0035 est un inhibiteur de l'apoptose à double réponse protéique non repliée (UPR)-Bax, composé de PB et de TURSO (également connu sous le nom de TUDCA). Avexitide est un antagoniste des récepteurs du glucagon-like peptide-1 (GLP-1), premier de sa catégorie, qui a été évalué dans cinq essais cliniques pour l'hypoglycémie post-bariatrique et a également été étudié dans l'hyperinsulinisme congénital, deux indications caractérisées par une hypoglycémie hyperinsulinémique.
Le Registre canadien des maladies neuromusculaires et Amylyx Pharmaceuticals s'associent dans le cadre d'une initiative de production de données probantes dans le monde réel pour son nouveau traitement expérimental AMX0035 destiné à la sclérose latérale amyotrophique.
AMYLYX PHARMACEUTICALS, INC. 
