Aldeyra Therapeutics, Inc. a annoncé la fin du recrutement de la première partie de l'essai de phase 3 GUARD de l'ADX-2191 (méthotrexate intravitréen à 0,8%) chez les patients atteints de vitréorétinopathie proliférative (PVR), une maladie oculaire rare, menaçant la vue et pour laquelle il n'existe aucun traitement approuvé. L'essai GUARD est un essai clinique de phase 3 adaptatif, multicentrique, randomisé, à groupes parallèles, en deux parties, évaluant l'efficacité d'injections intravitréennes d'ADX-2191 par rapport à un traitement standard (surveillance de routine) pour la prévention de la RVP après réparation d'un décollement de rétine. Le critère d'évaluation principal est le taux de décollement de rétine récurrent sur une période postopératoire de 24 semaines. La partie 1 de l'essai GUARD, qui a recruté 110 patients, est menée aux États-Unis. Les premiers résultats de la partie 1 sont attendus dans la seconde moitié de 2022. L'ADX-2191, une formulation de méthotrexate compatible avec le vitré, a reçu la désignation de médicament orphelin et de procédure accélérée de la Food and Drug Administration américaine pour la prévention de la RVP. La désignation de voie rapide est conçue pour faciliter le développement et accélérer l'examen des médicaments qui traitent des conditions graves, ce qui peut accélérer l'accès des patients aux nouvelles thérapies. La désignation de médicament orphelin permet aux promoteurs de bénéficier d'incitations, notamment de crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés, d'une exemption des frais d'utilisation et de l'exclusivité du marché après l'approbation, si elle est obtenue.