Akebia Therapeutics®, Inc. a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif recommandant à la Commission européenne (CE) d'approuver Vafseoo (vadadustat), un inhibiteur oral de la prolyl hydroxylase du facteur inductible par l'hypoxie (HIF-PH) pour le traitement de l'anémie symptomatique associée à l'insuffisance rénale chronique (IRC) chez les adultes sous dialyse d'entretien chronique. La CE examinera la recommandation du CHMP et rendra une décision finale dans environ deux mois. La décision sera applicable aux 27 États membres de l'Union européenne, plus l'Islande, la Norvège et le Liechtenstein.

Le CHMP a basé son avis positif sur les données d'un programme de développement complet qui a inclus plus de 7 500 patients, y compris le programme clinique mondial de phase 3 du vadadustat pour le traitement de l'anémie due à l'IRC chez les patients adultes sous dialyse (INNO2VATE). Dans l'étude des patients adultes sous dialyse, le vadadustat a atteint le critère d'efficacité primaire et le critère d'efficacité secondaire clé dans chacune des deux études INNO2VATE, démontrant une non-infériorité par rapport à la darbépoétine alfa, mesurée par un changement moyen de l'hémoglobine (Hb) entre la ligne de base et la période d'évaluation primaire (semaines 24 à 36) et la période d'évaluation secondaire (semaines 40 à 52). Le vadustat a également atteint le critère principal de sécurité du programme INNO2VATE, défini comme la non-infériorité du vadustat par rapport à la darbépoétine alfa en temps utile pour la première apparition d'événements cardiovasculaires indésirables majeurs, qui est le composite de la mortalité toutes causes confondues, de l'infarctus du myocarde non fatal ou de l'accident vasculaire cérébral non fatal dans les deux études INNO2VATE.