Advanced Accelerator Application : Applications annonce un accord d’essai clinique avec le National Cancer Institute pour l’étude évaluant Lutathera chez les patients atteints de phéochromocytomes et paragangliomes inopérables

Le phéochromocytome est une tumeur endocrine rare des glandes surrénales. Le paragangliome est une tumeur qui est étroitement liée au phéochromocytome et provient de l'extérieur des glandes surrénales. Aux États-Unis, le phéochromocytome et le paragangliome sont considérés comme des maladies orphelines avec une incidence d'environ 0,8 cas pour 100.000 personnes par an et une prévalence d'environ 0,3%. Le phéochromocytome et paragangliome peuvent être traités efficacement par exérèse chirurgicale lorsque la tumeur est bénigne et uni-focale, il y a cependant peu de traitements efficaces disponibles pour les patients atteints de maladie métastatique et leur évolution clinique est généralement insatisfaisante. Bien que la majorité des phéochromocytomes et paragangliomes sont de nature bénigne, environ 10-25% de ces tumeurs présentent des métastases, et jusqu'à 35% de ces cas sont associés à des syndromes familiaux tels que la néoplasie endocrinienne multiple de type 2A et 2B, la neurofibromatose de type 1, le syndrome de von Hippel-Lindau, et les sous-unités A-D de la succinate déshydrogénase.

Frank Lin, M.D., Médecin au programme d'imagerie du cancer appuyé par le NCI et collaborateur du programme d'imagerie moléculaire, dirigé par Peter Choyke, MD, FACR du centre de recherche sur le cancer du NCI, sera le chercheur principal de cette étude prévue et parrainée par le NCI. L'étude sera menée auprès d'un groupe unique de patients atteints de phéochromocytomes et parangliomes et traités au NIH.

"Nous saluons l'engagement du NCI de répondre aux besoins des patients souffrant de ces tumeurs malignes rares et nous sommes heureux de contribuer à l'exploration d'autres indications potentielles pour Lutathera," a déclaré Stefano Buono, Directeur Général de AAA." «Au cours des trois dernières années, Lutathera a été utilisé en usage compassionnel dans dix pays européens lorsqu'aucune alternative thérapeutique n'est disponible et avec autorisation spéciale sur près de 1300 patients dont un certain nombre atteints de phéochromocytomes et paragangliomes. Lors d'un essai de phase 2 mené au Centre Médical Erasmus qui fait partie de notre demande de NDA auprès de l'agence américaine du médicament (FDA) et demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'agence européenne des médicaments (EMA), 45 patients atteints de ces tumeurs ont été traités, avec une durée médiane de la SSP de 24,8 mois et une durée médiane de la survie globale non atteinte. Nous espérons que ces résultats seront confirmés par l'étude menée par le NCI ".

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Lutathera (ou 177Lu-DOTATATE) est un peptide analogue de la somatostatine marqué au Lutetium- 177, ou Lu-177, actuellement en phase de développement pour le traitement des tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques (TNE-GEP), y compris les tumeurs neuroendrocrines du tube digestif, de l'intestin moyen et de l'intestion postérieur chez l'adulte. Lutathera appartient à une famille émergente de traitements appelés peptide receptor radionuclide therapy (PRRT) qui ciblent les tumeurs carcinoïdes à l'aide de peptides analogues à la somatostatine marqués radioactivement. Ce nouveau médicament a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) et de la Food and Drug Administration (FDA) aux USA. Lutathera a aussi reçu, en avril 2015, la désignation de Fast Track (procédure accélérée) de la FDA dans le traitement de tumeurs neuroendocrines de l'intestin moyen inopérables, en progression. De plus, le Lutathera est aujourd'hui autorisé en usage compassionnel chez les patients atteints de tumeurs neuroendocrines inopérables de l'intestin moyen et qui surexpriment les récepteurs de somatostatine dans dix pays européens lorsqu'aucune alternative thérapeutique n'est disponible et avec autorisation spéciale et est aussi mis à disposition des patients atteints de tumeurs neuroendocrines de l'intestin moyen dans le cadre d'un programme d'accès élargi (expanded access program) aux Etats-Unis.

L'étude de phase III finalisée en septembre 2015 et évaluant la survie sans progression (PFS), critère d'évalution principal, le nombre de progressions de la maladie ou décès confirmés centralement était de 22 dans le groupe Lutathera et de 68 dans le groupe Octreotide LAR 60 mg. L'étude NETTER-1 a atteint son critère principal d'évaluation en démontrant que le traitement avec Lutathera est associé à une réduction statistiquement et cliniquement significative de 79% du risque de progression de la maladie ou de décès par rapport au traitement avec une double dose de Octréotide LAR (hasard ratio=0,21, IC 95%: 0,13-0,33; p

Advanced Accelerator Applications (AAA), groupe radiopharmaceutique innovant qui développe, produit et commercialise des produits de médecine nucléaire moléculaire (MNM). Le produit thérapeutique candidat phare de AAA est le Lutathera, un produit de MNM novateur en développement pour le traitement des tumeurs neuroendocrines, domaine dans lequel il existe un véritable vide thérapeutique. Fondé en 2002, le groupe a son siège à Saint-Genis-Pouilly, France. A ce jour, AAA compte 20 laboratoires de production et de R&D et emploie plus de 440 salariés répartis dans 13 pays (France, Italie, Royaume-Uni, Allemagne, Suisse, Espagne, Pologne, Portugal, Pays-Bas, Belgique, Israël, Etats-Unis et Canada). En 2015, les ventes de AAA se sont élevées à €88.6 millions d'euros (+26.8% vs. 2014) et à €26,9 millions d'euros au premier trimestre 2016 (+ 29,6% par rapport à Q1 2015). AAA est coté sur le Nasdaq Global Select Market sous le symbole "AAAP". Pour de plus amples informations sur AAA, veuillez visiter le site www.adacap.com.

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