AB Science SA a annoncé avoir reçu les premières autorisations pour initier son étude confirmatoire de phase 3 (AB21004) évaluant le masitinib chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer (MA) légère à modérée de la part de l'Agence française du médicament (ANSM) ainsi que de l'AEMPS (agence espagnole) et de l'EOF (agence grecque). L'étude AB21004 est une étude de phase 3 randomisée en double aveugle visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du masitinib chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer légère à modérée, en tant que traitement d'appoint au traitement standard, aux inhibiteurs de la cholinestérase et/ou à la mémantine. L'étude recrutera 600 patients dont le diagnostic clinique de la maladie d'Alzheimer légère et modérée a été confirmé, ce qui correspond à un score des activités de la vie quotidienne (ADCS-ADL) inférieur à 73 et à un score du Mini Mental State Examination (MMSE) compris entre 14 et 25, inclus.

L'objectif de l'étude AB21004 est de confirmer l'effet du traitement par le masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour en complément d'un inhibiteur de la cholinestérase et/ou de la mémantine chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade léger à modéré. Le critère principal de l'étude sera d'évaluer l'effet du masitinib sur le changement absolu par rapport à la ligne de base du score ADCS-ADL et de l'ADAS- Cog-11. Le positionnement du masitinib est différent de celui des autres médicaments contre la maladie d'Alzheimer tels que lecanemab, aduhelm, donanemab et crenenzumab, qui ciblent les stades les plus précoces du continuum de la maladie d'Alzheimer, notamment la démence très légère, la maladie d'Alzheimer prodromique ou asymptomatique, MMSE>22 et jusqu'à 30, alors que les patients avec MMSE 27-30 ont des fonctions cognitives normales.

Le mécanisme d'action du masitinib est également différent de celui des autres médicaments développés pour la maladie d'Alzheimer et peut-être complémentaire dans le sens où le masitinib cible la microglie et les mastocytes pour délivrer un effet neuroprotecteur modifiant la maladie, alors que le lécanemab, l'aduhelm, le donanemab et le crenenzumab sont des anticorps anti-amyloïdes qui visent à éliminer les agrégats toxiques de bêta-amyloïde (A < BETA>). En outre, le masitinib est une tyrosine kinase administrée par voie orale alors que les anticorps anti-amyloïdes susmentionnés sont administrés par injection.