9 Meters Biopharma, Inc. a annoncé des résultats préliminaires positifs de l'étude VIBRANT (VurolenatIde for short Bowel syndrome Regardless of pArenteral support requiremeNT), son étude de phase 2 sur le vurolenatide, un agoniste des récepteurs GLP-1 à action prolongée en développement pour le traitement des patients adultes atteints du syndrome de l'intestin court (SBS). Sur la base des résultats positifs de cette étude de phase 2 et d'autres données de soutien, une réunion de fin de phase 2 avec la FDA a été prévue pour le milieu du troisième trimestre. Les résultats préliminaires de base sont basés sur les données d'un bloc de randomisation complet et sont destinés à soutenir une réunion de fin de phase 2.

L'étude reste en cours et en aveugle afin de collecter des données de sécurité supplémentaires et de permettre éventuellement l'utilisation des résultats complets pour soutenir une future demande de NDA. Les résultats sont basés sur les 11 premiers patients randomisés avec une distribution appropriée dans les quatre bras de l'étude en cours et ont réussi à identifier la dose et l'intervalle de dosage les plus efficaces et les plus tolérables destinés à progresser dans l'étude de phase 3 prévue. Dans l'ensemble, 7 des 11 patients ont satisfait à la définition d'efficacité primaire de répondeur TSO (réduction supérieure ou égale à 10 % par rapport à la ligne de base du TSO moyen sur 24 heures) au cours de la période d'évaluation de l'efficacité de 6 semaines.

Le bras de l'étude qui devrait passer à la phase 3 a montré une réduction moyenne du TSO supérieure à 25 %. Le volume de soutien parentéral, un critère d'évaluation secondaire, a été évalué sur la période de traitement de 6 semaines. Trois des cinq patients de l'étude ayant besoin d'un soutien parentéral, qui ont tous été assignés au hasard au médicament actif, ont démontré une diminution moyenne (définie comme supérieure ou égale à 20 %) de leur besoin en volume de soutien parentéral sur la période de traitement.

Le vurolenatide a été généralement bien toléré avec des effets secondaires légers à modérés et transitoires, notamment des nausées et des vomissements, qui sont typiques des agonistes du GLP-1. Aucun événement indésirable n'a conduit à un retrait précoce de l'étude. Deux événements indésirables graves ont été signalés, qui ont été jugés sans rapport avec le médicament de l'étude ; il s'agissait dans les deux cas d'infections du cathéter central, qui sont fréquentes chez les patients portant un cathéter central.

Les résultats globaux de l'étude soutiennent et renforcent les conclusions de l'essai antérieur de phase 1b/2a de 9 Meters sur le vurolenatide dans le SBS. La société prévoit de communiquer des détails supplémentaires sur l'étude ainsi que des plans pour l'essai de phase 3 après la réunion de fin de phase 2 avec la FDA qui est prévue pour le milieu du troisième trimestre. La société prévoit actuellement de lancer l'étude de phase 3 VIBRANT-2 dès le quatrième trimestre de 2022.

Les plans pour l'étude, y compris l'identification du site et le recrutement, sont en bonne voie.