Dans cet essai de phase intermédiaire, 47% des patients ayant reçu les deux médicaments Tafinlar et Mekinist ont vu leur tumeur diminuer, ce qui est bien supérieur au taux de 11% dans un groupe comparatif de participants recevant une chimiothérapie standard, a déclaré le fabricant de médicaments lundi.
Les participants, âgés de 1 à 17 ans, souffraient de gliomes de bas grade (LGG), le cancer du cerveau le plus fréquent chez l'enfant, diagnostiqué chez plus de 1 000 enfants américains par an.
L'essai n'a porté que sur les patients présentant une mutation connue sous le nom de BRAF V600, qui joue un rôle génétique dans environ 15 à 20 % des cas de gliomes de bas grade chez l'enfant.
Parmi les autres résultats de l'essai mené auprès de 110 participants, la durée médiane sans progression de la maladie a été de 20,1 mois pour ceux qui ont reçu le traitement combiné de Novartis, contre 7,4 mois pour ceux qui ont reçu une chimiothérapie.
Le nouveau traitement oral candidat a également entraîné des effets secondaires moins graves que la lourde chimiothérapie.
Tafinlar et Mekinist, une combinaison de pilules dont les ventes atteindront 1,7 milliard de dollars en 2021, soit une hausse de 10 %, avaient déjà été approuvés pour le traitement de certains patients atteints de cancer de la peau, du poumon et de la thyroïde qui présentent le changement génétique BRAF V600.
Il s'agit d'un moteur de croissance important pour l'activité oncologique de Novartis, un domaine thérapeutique clé pour le groupe suisse, qui compte sur le développement de médicaments alors qu'il envisage la vente de son activité Sandoz avec des médicaments génériques hors brevet.
Pour l'essai sur le cancer du cerveau chez l'enfant, une forme liquide plus pratique a été utilisée pour la première fois.
Les données, présentées lundi lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO), seront soumises aux autorités de réglementation dans le cadre d'une demande d'autorisation, a ajouté Novartis.
