La société a demandé l'approbation du beti-cel en tant que thérapie génique unique pour le traitement des patients atteints de bêta-thalassémie dépendant de transfusions sanguines.
Les données fournies dans la demande soutiennent l'efficacité du beti-cel pour le traitement de ces patients, a déclaré le personnel de la FDA.
Les examinateurs ont également publié des documents concernant l'autre thérapie génique de bluebird, eli-cel, pour le traitement d'une maladie neurologique rare appelée adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) chez les patients de moins de 18 ans.
Les examinateurs de l'agence ont déclaré qu'il n'était pas clair si l'efficacité d'eli-cel était non inférieure à celle des greffes de cellules souches, qui sont actuellement le seul traitement disponible pour les patients atteints de CALD.
Un panel d'experts externes de la FDA doit discuter de l'approbation de l'eli-cel et du beti-cel plus tard cette semaine.
Cette réunion marque un moment décisif pour le domaine de la thérapie génique, car c'est la première fois que le comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques se réunit depuis 2017. Le comité avait alors recommandé l'approbation du Luxturna de Spark Therapeutics, la première thérapie génique à être approuvée aux États-Unis.
