KemPharm, Inc. a annoncé le début d'un essai clinique de phase 2 évaluant le KP1077 comme traitement de l'hypersomnie idiopathique (IH), un trouble du sommeil neurologique rare. Le KP1077 est composé uniquement de serdexméthylphénidate (SDX), le promédicament de d-méthylphénidate exclusif de KemPharm. Le SDX a récemment reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de l'HI.

L'essai clinique de phase 2 est une étude multicentrique en double aveugle, contrôlée par placebo, avec retrait aléatoire et optimisation de la dose, qui évalue l'efficacité et la sécurité du KP1077 pour le traitement de l'HI. KemPharm prévoit d'enrôler environ 48 patients adultes atteints d'IH dans plus de 30 centres aux États-Unis. La partie 1 de l'essai consistera en une phase de titration ouverte de cinq semaines au cours de laquelle les patients seront optimisés à l'une des quatre doses de SDX (80, 160, 240 ou 320 mg/jour).

La deuxième partie de l'essai consistera en une phase de retrait randomisée en double aveugle de deux semaines, au cours de laquelle deux tiers des participants à l'essai continueront à recevoir leur dose optimisée tandis que le tiers restant recevra un placebo. Les participants seront ensuite répartis en deux cohortes uniformément divisées. La première cohorte recevra une dose quotidienne unique juste avant le coucher, et la seconde cohorte recevra la moitié de la dose quotidienne peu après le réveil et la moitié de la dose quotidienne avant le coucher.

Le critère d'évaluation principal est la sécurité et la tolérabilité de SDX. Le principal critère d'évaluation secondaire de l'efficacité est le changement du score total de l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS). Les critères d'évaluation exploratoires supplémentaires comprennent l'impression globale de gravité du patient (PGI-S), l'impression globale clinique de gravité (CGI-S), le changement du score total de l'échelle de gravité de l'hypersomnie idiopathique (IHSS) et une nouvelle échelle pour évaluer les symptômes et la gravité du Fogo oBrain.

On estime que 37 000 patients sont actuellement diagnostiqués comme souffrant d'HHI et recherchant un traitement, bien que la population totale puisse être beaucoup plus importante en raison des patients ne recherchant pas de traitement, non diagnostiqués et mal diagnostiqués. Le KP1077 pourrait avoir le potentiel de capturer une grande part du marché de l'HI en raison de la différenciation clinique anticipée et de la possibilité d'être utilisé en combinaison avec des produits à base d'oxybate de sodium. Le Serdexméthylphénidate (SDX) est le promédicament exclusif de KemPharm du d-méthylphénidate (d-MPH) et le seul ingrédient pharmaceutique actif (API) du KP1077, le principal candidat clinique de KemPharm en cours de développement comme traitement de l'hypersomnie idiopathique (HI) et de la narcolepsie.

KemPharm mène actuellement un essai clinique de phase 2 multicentrique, avec optimisation de la dose, en double aveugle, contrôlé par placebo et avec retrait aléatoire, afin d'évaluer la sécurité et l'efficacité du KP1077 comme traitement de l'IH. Le SDX est également le principal principe actif de l'AZSTARYS®, un produit à prise unique quotidienne pour le traitement du trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité (TDAH) chez les patients âgés de six ans et plus, commercialisé aux États-Unis par Corium, Inc. et est le seul principe actif du KP879, que KemPharm développe comme traitement du trouble de l'usage des stimulants (TUS). SDX a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de l'HI, et la Drug Enforcement Agency (DEA) des États-Unis a classé SDX comme une substance contrôlée de l'annexe IV sur la base de preuves suggérant que SDX a un potentiel d'abus plus faible par rapport à la d-MPH, une substance contrôlée de l'annexe II.