Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a annoncé que la Commission européenne (CE) a étendu l'approbation d'Evkeeza® (evinacumab) comme adjuvant au régime alimentaire et à d'autres thérapies hypolipidémiantes pour traiter les enfants âgés de 5 à 11 ans atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH). Evkeeza est le premier traitement inhibiteur de l'angiopoïétine-like 3 (ANGPTL3) indiqué chez les enfants dès l'âge de 5 ans pour contrôler les taux dangereusement élevés de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) causés par l'HoFH. Evkeeza a initialement reçu la décision de la CE en tant qu'adjuvant au régime alimentaire et à d'autres thérapies hypolipidémiantes chez les adolescents et les adultes âgés de 12 ans et plus atteints de HoFH en juin 2021.

Cette décision de la CE fait suite à la recommandation positive du Comité des médicaments à usage humain reçue en novembre 2023 et est basée sur les résultats d'une étude de phase 3 en ouvert chez des patients âgés de 5 à 11 ans atteints de HoFH.1 Malgré un traitement avec d'autres thérapies hypolipidémiantes, les enfants sont entrés dans l'essai de phase 3 avec un niveau moyen de LDL-C de 264 mg/dL, plus de deux fois l'objectif (< 110 mg/dL) pour les patients pédiatriques atteints de HoFH. Avec l'ajout d'Evkeeza, les enfants (n=14) ont pu réduire leur LDL-C de 48% en moyenne à la semaine 24. Des réductions significatives ont également été observées pour d'autres critères d'évaluation secondaires clés, notamment les niveaux d'apolipoprotéine B (ApoB), de cholestérol à lipoprotéines de non-haute densité (non-HDL-C) et de cholestérol total.

Le profil de sécurité d'Evkeeza correspond à celui observé chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus, avec l'effet indésirable supplémentaire de la fatigue (rapporté chez 3 patients). Evkeeza est administré par perfusion intraveineuse de 60 minutes une fois par mois (toutes les 4 semaines). Le traitement est maintenant remboursé et commercialement disponible pour prescrire aux patients appropriés atteints de HoFH aux États-Unis, au Canada, en Italie et en Allemagne.

Il est également disponible dans le cadre de programmes d'accès anticipé en Autriche et en France.