Connexions Solid Biosciences Inc.

Solid Biosciences Inc. est une société spécialisée dans les sciences de la vie qui développe des médicaments génétiques de précision destinés au traitement des maladies neuromusculaires et cardiaques. La société se consacre au développement d’un portefeuille de candidats à la thérapie génique, notamment le SGT-003 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, le SGT-212 pour le traitement de l’ataxie de Friedreich, le SGT-501 pour le traitement de la tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique, le SGT-601 pour le traitement de la cardiomyopathie dilatée liée au gène TNNT2, ainsi que d’autres actifs destinés au traitement des maladies cardiaques et neuromusculaires génétiques. Elle dispose également de deux programmes de transfert génique en cours de développement dans le domaine cardiaque : le SGT-401 pour la cardiomyopathie dilatée (CMD) liée au gène BAG3, qui en est au stade préclinique précoce, et le SGT-701 pour la CMD liée au gène RBM20, qui en est au stade de la découverte. Outre ses candidats au transfert génique, la société mène des programmes de développement axés sur des technologies de plateforme, notamment des bibliothèques de capsides et l’expression génique double, une technologie qui lui permet d’intégrer plusieurs transgènes dans une seule capside.