Silence Therapeutics plc

Silence Therapeutics plc est une société de biotechnologie basée au Royaume-Uni. La société se concentre sur la découverte et le développement de molécules incorporant de l'acide ribonucléique à interférence courte (siRNA) pour inhiber l'expression de gènes cibles dans la pathologie de maladies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Ses molécules d'ARNsi sont conçues pour exploiter le mécanisme naturel d'interférence ARN (ARNi) de l'organisme, en se liant spécifiquement à l'ARN messager (ARNm) et en le dégradant, molécules qui codent les protéines spécifiques associées à la maladie ciblée dans une cellule. La plateforme mRNAi GOLD (GalNAc Oligonucleotide Discovery) de la société est une plateforme de médicaments de précision conçus pour cibler les gènes associés à la maladie dans le foie. Ses produits candidats en propriété exclusive comprennent le SLN360, pour le besoin non satisfait de réduction du risque cardiovasculaire chez les personnes nées avec un taux élevé de lipoprotéine (a) et le SLN124, pour les conditions hématologiques rares, y compris la thalassémie, le syndrome myélodysplasique (SMD) et la polycythemia vera (PV).