Zurich (awp) - Santhera a annoncé vendredi que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a maintenu son avis négatif sur une demande d'extension d'indication pour le Raxone (idebenone) au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L'entreprise ne compte pas baisser les bras et poursuivra ses recherches pour obtenir une homologation ultérieurement, a indiqué à AWP le directeur général (CEO) Thomas Meier.

Le laboratoire avait mercredi déjà déclaré s'attendre à une issue négative suite à une "explication orale" et son titre avait par la suite lourdement chuté. L'organe consultatif de l'Agence européenne des médicaments (EMA) avait été prié par le laboratoire de Liestal de revoir sa position après avoir émis mi-septembre un premier avis défavorable à une telle extension.

Une extension d'indication du Raxone pour la dystrophie musculaire de Duchenne ne peut pas être octroyée pour le moment en se basant sur les preuves existantes, explique l'organe consultatif de l'Agence européenne des médicaments (EMA) dans un communiqué. Ce dernier reconnaît cependant les résultats positifs de la phase III de l'étude Delos et invite le laboratoire à fournir plus de données.

POURSUITE DE L'ÉTUDE

Malgré cet échec d'étape, le laboratoire de Liestal prévoit de continuer à travailler avec les autorités régulatrices pour rendre ce traitement disponible aux malades aussi tôt que possible.

"Nous allons maintenant collecter d'autres données pour renforcer notre dossier d'homologation", a déclaré le directeur général. Il salue le fait que les autorités médicales reconnaissent la nécessité de trouver un traitement à la maladie.

Santhera a par ailleurs aussi retiré sa demande d'homologation pour une extension de Raxone auprès de Swissmedic.

Le responsable ne se montre pas préoccupé par l'impact de cette décision sur l'entreprise en raison notamment d'une trésorerie "confortable" leur permettant de poursuivre le financement du programme. "Bien évidemment cet avis négatif a des répercussions financières importantes", a admis M. Meier.

Les résultats financiers de la sociétés sont cependant rassurants. "Nous avons clairement atteint nos objectifs au niveau des recettes pour 2017 et nous pourrons pour 2018 présenter de meilleures perspectives", a affirmé le CEO.

Santhera avait déjà rencontré des difficultés similaires aux Etats-Unis, où l'Agence sanitaire américaine (FDA) avait exigé en 2016 que le laboratoire démontre l'efficacité de son traitement contre la DMD, indépendamment de la prise de glucocorticoïdes par les patients. Santhera s'est exécuté et mène depuis une nouvelle étude, baptisée Sidéros, portant sur les patients soumis à un traitement à base de ce type de stéroïdes.

Le Raxone est autorisé en Europe depuis l'automne 2015 contre la neuropathie optique héréditaire de Liber (LHON). Le feu vert de l'EMA avait été accordé malgré une information lacunaire et sous "circonstances exceptionnelles" en raison de la rareté de la maladie. Santhera est depuis tenu de mener des études additionnelles sur son médicament.

Vers 9h48, Santhera prenait 3% à 29,15 CHF dans un SPI en hausse de 0,52%.

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