Santhera Pharmaceuticals et ReveraGen BioPharma, Inc. ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté le dépôt de la demande de nouveau médicament (NDA) pour le vamorolone pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La FDA a fixé au 26 octobre 2023 la date d'action cible de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). La date PDUFA est la date cible à laquelle la FDA doit terminer son examen de la NDA. En outre, la FDA a déclaré qu'elle ne prévoit pas actuellement de tenir une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande. Sous réserve de l'approbation, Santhera prévoit de lancer le vamorolone aux États-Unis au quatrième trimestre de 2023. La demande de NDA pour le vamorolone a été soutenue par les données cliniques de l'étude pivotale positive de phase 2b VISION-DMD qui a satisfait au critère principal avec une signification statistique par rapport au placebo. L'ensemble des données comprenait également les données de quatre études ouvertes (y compris l'extension) dans lesquelles la vamorolone était administrée à des doses comprises entre 2 et 6 mg/kg/jour pour une période de traitement totale allant jusqu'à 30 mois. En Europe, une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM), visant à faire approuver le vamorolone dans l'Union européenne, a été validée et est en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments (EMA). Le vamorolone a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe pour la DMD, et a reçu les désignations Fast Track et Rare Pediatric Disease de la FDA américaine et le statut de Promising Innovative Medicine (PIM) du
UK MHRA pour la DMD.