Connexions Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. est une société de biotechnologie entièrement intégrée, spécialisée dans les phases avancées de développement, qui se consacre à la mise au point de thérapies géniques pour le traitement de maladies rares et dévastatrices. La société mène aux États-Unis deux programmes cliniques et un programme préclinique in vivo utilisant le virus adéno-associé (AAV), parmi lesquels figurent des programmes consacrés à la maladie de Danon (DD), une affection lysosomale multi-organique entraînant un décès précoce par insuffisance cardiaque ; la cardiomyopathie arythmogène liée à la plakophiline-2 (PKP2-ACM), une maladie cardiaque héréditaire caractérisée par une perte progressive de la masse musculaire cardiaque, une dilatation ventriculaire droite sévère, une dysplasie, un remplacement fibro-adipose du myocarde et une forte prédisposition aux arythmies et à la mort subite (RP-A601), et la cardiomyopathie dilatée liée au gène BAG3 (BAG3-DCM), qui est la forme la plus courante de cardiomyopathie et se caractérise par un amincissement progressif des parois cardiaques entraînant une dilatation des cavités cardiaques, celles-ci étant alors incapables de pomper le sang.