La FDA américaine refuse d'approuver la thérapie génique de Rocket Pharma pour le traitement d'un trouble immunitaire

Rocket Pharmaceuticals, Inc. est une société de biotechnologie entièrement intégrée et en phase finale de développement. La société développe un pipeline durable de thérapies génétiques expérimentales conçues pour corriger la cause profonde de troubles complexes et rares. Ses thérapies géniques à base de vecteurs lentiviraux (LV) ciblent les maladies hématologiques et consistent en des programmes en phase avancée pour l'anémie de Fanconi, une maladie génétique difficile à traiter qui entraîne une insuffisance de la moelle osseuse et potentiellement un cancer, le déficit d'adhésion leucocytaire-I (LAD-I), une maladie génétique pédiatrique sévère qui entraîne une insuffisance de la moelle osseuse et potentiellement un cancer, et le déficit d'adhésion leucocytaire-I, une maladie génétique pédiatrique grave qui provoque des infections récurrentes, souvent mortelles, et le déficit en pyruvate kinase (PKD), une maladie monogénique des globules rouges qui se traduit par une destruction accrue des globules rouges et une anémie légère à mortelle. La société a également deux programmes in vivo de virus adéno-associé (AAV) au stade clinique et un au stade préclinique, notamment pour la maladie de Danon, la cardiomyopathie arythmogène à Plakophilin-2 et la cardiomyopathie dilatée à BAG3.