Connexions Regulus Therapeutics Inc.

Regulus Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. La société se consacre à la découverte et au développement de médicaments ciblant les microARN afin de traiter des maladies pour lesquelles il existe un besoin médical non satisfait important. La société se concentre sur les maladies rénales orphelines dans lesquelles des facteurs génétiques liés aux microARN sont impliqués et où il existe des besoins médicaux clairement non satisfaits. Son produit candidat, le farabursen, un oligonucléotide anti-miR de nouvelle génération ciblant le miR-17 pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (PKRD), est en phase 1b de développement clinique. Outre ce programme, la société continue de faire progresser et d’élargir son pipeline de découverte interne afin d’identifier des produits candidats potentiels. Les microARN sont des molécules d’acide ribonucléique (ARN) présentes à l’état naturel qui jouent un rôle essentiel dans la régulation de voies biologiques clés. La PKAD figure parmi les troubles monogéniques courants chez l’être humain et constitue une cause d’insuffisance rénale terminale.