Philogen S.p.A. et Sun Pharmaceutical Industries Limited ont annoncé que les résultats primaires de l'étude de phase III PIVOTAL de Nidlegy feront l'objet d'une présentation orale à l'ASCO par le professeur Dr Axel Hauschild. PIVOTAL est une étude de phase III ouverte, randomisée et multicentrique évaluant Nidlegy en tant que thérapie intralésionnelle néoadjuvante pour les mélanomes localement avancés et entièrement résécables. Le critère d'évaluation principal de l'étude était la survie sans récidive (RFS), évaluée par les investigateurs et confirmée par un examen central indépendant en aveugle (BICR) rétrospectif des scans PET/CT.

L'étude a été menée sur 22 sites dans 4 pays européens et a inclus un total de 256 patients randomisés 1:1 dans le traitement (Nidlegy néoadjuvant suivi d'une chirurgie) et dans le bras de contrôle (chirurgie). Plus de 90 % des patients recrutés avaient reçu des traitements antérieurs, notamment une chirurgie, une thérapie systémique ou une radiothérapie. L'analyse du résultat principal montre que le HR de la survie sans récidive entre le groupe traité et le groupe témoin est de 0,59 [IC à 95 % : 0,41-0,86 ; log-rank p=0,005] selon l'évaluation du BICR et de 0,61 [0,41-0,92 ; p=0,018] selon l'évaluation de l'investigateur (puissance = 85 % ; bilatéral = 0,05).

La survie médiane sans métastase était de 16,7 mois dans le groupe traité et de 6,9 mois dans le groupe témoin, selon le BICR. De plus, la survie sans métastase à distance (DMFS) a été significativement améliorée par le traitement néoadjuvant, avec un HR entre les deux bras de 0,60 [0,37-0,95 ; p=0,029]. Le profil de sécurité de Nidlegy a été caractérisé principalement par des effets indésirables locaux de faible intensité (12,7 % d'effets indésirables de grade 3).

Aucun événement indésirable de grade 3-4 lié à l'immunité et aucun décès lié au médicament n'ont été enregistrés. Dans l'ensemble, l'analyse des critères d'évaluation primaires (RFS) et secondaires (DMFS et sécurité) montre que Nidlegy en néoadjuvant est une option thérapeutique efficace pour cette population de patients. Philogen et Sun Pharma ont conclu en mai 2023 un accord de distribution, de licence et d'approvisionnement pour la commercialisation de Nidlegy en Europe, en Australie et en Nouvelle-Zélande pour le traitement des cancers de la peau.

En octobre 2023, les deux sociétés ont annoncé que PIVOTAL avait atteint le critère principal de survie sans récidive. Nidlegy est le premier produit à base d'immunocytokines pour lequel des données positives de phase III ont été rapportées.