Perseus Proteomics Inc. a annoncé que la PMDA a terminé l'examen de la notification de l'essai clinique de phase I/II dirigé par un investigateur. L'essai clinique sera réalisé sur des patients atteints de leucémie agressive à cellules NK (ANKL) en utilisant l'anticorps anti-récepteur de la transferrine PPMX-T003 en cours de développement comme médicament thérapeutique et commencera après l'examen et l'approbation par l'IRB de l'institution d'essai clinique concernée et l'enregistrement des patients participants. L'ANKL est un cancer du sang classé dans la catégorie des lymphomes malins, qui trouve son origine dans les cellules NK (natural killer), l'une des cellules immunitaires.

Il s'agit d'un type fulminant de tumeur maligne hématologique réfractaire, dont les symptômes progressent rapidement une fois qu'ils sont apparus. En raison de la rareté de la maladie, dont peu de cas ont été rapportés, il est nécessaire d'en découvrir les causes et d'établir un traitement standard efficace le plus rapidement possible. Dans ces circonstances, la recherche et le développement du PPMX-T003 en tant que nouveau médicament thérapeutique de l'ANKL ont été adoptés en tant que projet promouvant le programme de soutien à la découverte de médicaments orphelins avant la désignation par l'AMED en mars 2022.

Suite à cette adoption, cet essai clinique dirigé par un investigateur sera mené dans le but d'évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'administration du PPMX-T003 à des patients atteints d'ANKL, ainsi que l'efficacité et la pharmacocinétique.