Mustang Bio, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait mis en attente, dans l'attente de l'autorisation de la chimie, de la fabrication et des contrôles (CMC), la demande de nouveau médicament de recherche (IND) de la société. Soumise en décembre 2021, cette demande vise à lancer une étude pivot de phase 2 multicentrique afin d'évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité du MB-207, la thérapie génique lentivirale de Mustang pour le traitement des patients atteints d'immunodéficience combinée sévère liée au chromosome X (XSCID).XSCID), également connu sous le nom de maladie du garçon bulle, qui ont été précédemment traités par une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) et pour lesquels un nouveau traitement est indiqué. La FDA a déjà accordé au MB-207 la désignation de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare. En tant que tel, si une demande de licence biologique (BLA) pour le MB-207 est approuvée par la FDA, alors le MB-207 serait éligible pour un bon de maladie pédiatrique rare. Un autre essai clinique de phase 1/2 pour la XSCID chez des enfants de moins de deux ans nouvellement diagnostiqués est en cours à St. Jude, à l'UCSF Benioff Childrens Hospital de San Francisco et au Seattle Childrens Hospital. Le produit candidat dans cet essai est désigné sous le nom de MB-107. Mustang prévoit de lancer un essai clinique de phase 2 multicentrique de MB-107 dans le cadre d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) parrainée par Mustang chez des nourrissons atteints de XSCID âgés de deux mois à deux ans et récemment diagnostiqués, au troisième trimestre 2022. L'essai devrait recruter 10 patients qui, avec les 15 patients recrutés dans l'essai multicentrique actuel mené par St. Jude, seront comparés à 25 patients témoins historiques appariés ayant subi une HSCT. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité sera la survie sans événement. Comme pour le MB-207, si une BLA pour le MB-107 est approuvée par la FDA, alors le MB-107 serait éligible pour un bon de maladie pédiatrique rare.