Connexions Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique. La société se consacre au traitement des maladies rares touchant les enfants et les adultes. Elle propose trois médicaments : LIVMARLI (maralixibat) en solution buvable (Livmarli), Cholbam (acide cholique) en gélules, et Chenodal ou Ctexli (chénodiol) en comprimés. Livmarli est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) (IBATi) administré par voie orale et à absorption minimale, utilisé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) aux États-Unis et dans divers autres pays, ainsi que pour le prurit cholestatique chez les patients atteints de cholestase intra-hépatique familiale progressive (PFIC) aux États-Unis, au Canada et au Japon. Cholbam est utilisé pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires dus à des déficits en une seule enzyme et en tant que traitement d'appoint des troubles peroxysomaux. La société poursuit également le développement de son produit candidat, le volixibat, destiné au traitement des patients adultes atteints de maladies hépatiques cholestatiques.