Lysogene a annoncé la résiliation de son accord de licence avec Sarepta pour LYS-SAF302, un actif de phase 2/3 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), à compter du 11 juillet 2022. Cette résiliation fait suite à l'échec des discussions visant à retransférer à Lysogene la responsabilité de l'approvisionnement commercial mondial de LYS-SAF302. La résiliation de l'accord permettra à Lysogene de récupérer les droits de développement et de commercialisation du LYS-SAF302 aux États-Unis et dans d'autres territoires non européens, ainsi que la responsabilité de l'approvisionnement commercial mondial du LYS-SAF302, tous accordés précédemment à Sarepta. Lysogene aura le droit de recevoir le remboursement de certains coûts associés à la résiliation. Le LYS-SAF302 a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne. Aux États-Unis, il a également obtenu les désignations Fast Track et Rare Pediatric Disease. L'essai clinique mondial, ouvert, à un seul bras, multicentrique, de phase 2/3, AAVance (NCT03612869) avec le LYS-SAF302 est entièrement recruté et dosé, et tous les patients sont suivis selon le protocole de l'étude. Tous les patients sont suivis selon le protocole de l'étude. La lecture des données du critère principal de cet essai d'enregistrement est prévue pour la mi-2022, comme initialement prévu.